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强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

2020-07-19

Brain Pathol:科学家识别出一种用于诊断特殊神经变性疾病的生物标志物—SAFB1

2020年7月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Brain Pathology上的研究报告中,来自布里斯托大学等机构的科学家们通过研究发现了一种在多种人类神经变性疾病发病过程中存在的新型病理学机制,包括亨廷顿氏症等。图片来源:neuroscientificallychallenged.com文章中,研究者揭示了在脊髓小脑共济失调(

2020-07-21

结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展

结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病,以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是,相对于其他人群,BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计,中国人群中BCD的发病率约为1/24000,占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数

2020-06-04

爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白

 来自都柏林三一学院(TCD)研究团队的最新研究揭示了一种叫做SARM1的蛋白,这种蛋白可能在因神经细胞损伤而导致的视网膜变性过程中起关键作用。相关研究成果发表在《Life Science Alliance》杂志上。感光细胞是在我们眼球后壁部发现的特殊神经元,它们将光转换成可以让我们看到的电信号,失去感光细胞将导致失去视力。感光细胞及滋养它们的细胞

2020-05-03

视网膜疾病新药!拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧洲获批上市,在中国已被纳入医保!

2020年04月10日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳(Bayer)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已批准了Eylea(艾力雅®,通用名:aflibercept,阿柏西普眼内注射溶液)新的预充式注射器,用于治疗5种成人视网膜疾病。此次批准适用于欧盟所有27个成员国、英国、冰岛、挪威、列支敦士登。目前,Eylea为小瓶装,医生在治疗时需要用注射器

2020-04-10

首次观察到神经变性疾病罪魁祸首tau蛋白在神经元细胞间来回穿梭的过程!

2020年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --在抵御诸如额颞叶痴呆等神经变性疾病的斗争中,tau蛋白或许就是最大的罪魁祸首,tau蛋白在脑细胞中大量存在,其能维持神经元的结构和稳定性,并帮助将营养物质从细胞的一个部分运输到另一个部分。当tau蛋白发生错误折叠时所有都会发生改变,其会变得粘性且不溶,不断聚集并在神经元中形成神经原纤维缠结,破坏神经元的功能并

2020-04-09

Nat Commun:新型“工具箱”有望修复与衰老、癌症和神经变性疾病发生相关的DNA破碎

2020年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇发表在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的“工具箱”,其或有望帮助修复引发机体衰老、癌症和运动神经元疾病(MND)的DNA损伤。研究者发现,名为TEX264的蛋白和其它酶类能够帮助识别并吞掉粘附在DNA上促其损伤

2020-03-18

杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格

3月2日,强生旗下西安杨森宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其腺相关病毒(AAV)-色素性视网膜炎GTP酶调节剂(RPGR)基因疗法优先药物资格(PRIME)和前沿治疗药品(ATMP),用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目,西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI

2020-03-08

PNAS:新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法

致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中,作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系,进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性(AMD)。

2020-01-24

视网膜疾病新药!拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧盟申请上市,中国2020年1月起纳入医保!

2020年01月26日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份申请,寻求批准Eylea(艾力雅®,通用名:aflibercept,阿柏西普眼内注射溶液)预充式注射器,用于治疗5种视网膜疾病。目前,Eylea为小瓶装,医生在治疗时需要用注射器抽取。如果这款预充式注射器获得批准,将为临

2020-01-26