Genome Biol：新型筛选工具或能揭示人类癌症、自身免疫性疾病和神经变性等疾病的发病机制
这项新技术旨在揭示不同细胞类型的多功能性，包括难以培养的原代细胞，比如T细胞和干细胞衍生的神经元，以及诸如碱基编辑和初代编辑等多种编辑方法。
2024-03-07
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
Sci Adv：开发出能解析人类神经变性疾病的特殊技术—STAPull
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种称之为单分子双色聚集下拉（STAPull，single-molecule two-color aggregate pull-down）的创新性解决方案
2023-11-28
PLoS Biol：肥胖或会通过胰岛素抵抗与神经变性疾病发生关联
来自Fred Hutchinson癌症研究中心等机构的科学家们通过研究发现了肥胖和神经变性疾病（比如阿尔兹海默病）之间的特殊关联。
2023-11-09
PNAS：移植干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是导致老年人不可逆性失明和视力损伤的主要原因之一。在一项新的研究中，来自新加坡科技研究局、新加坡国立大学、新
2023-09-30
Nature子刊：我国科学家发现基于自愈外泌体装载微胶囊的新型伪细胞制剂有望治疗多种玻璃体视网膜疾病
在一项新的研究中，来自中国科学院过程工程研究所和首都医科大学附属北京朝阳医院等研究机构的研究人员开发出一种基于自愈外泌体装载微胶囊（self-healing exosome-loaded microc
2023-10-26
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21
Nat Chem Biol：揭示引起人类神经变性疾病的遗传突变的潜在新来源
来自中国复旦大学等机构的科学家们通过研究发现了导致诸如亨廷顿氏症等罕见疾病的基因突变的另一种潜在的原因。
2023-08-23