PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
高磷血症新药！首创NHE3抑制剂Xphozah获美国FDA专家委员会支持，复星医药引进中国!
tenapanor是治疗慢性肾脏病（CKD）透析患者高磷血症的一种首创药物，复星医药于2017年12月获得了中国独家授权。
2022-11-22
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19
颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
2022-10-26
研究发现老年人肌少症与认知功能障碍存明显关联
研究结果表明，无肌少症、可能肌少症、肌少症人群轻度认知功能障碍的发病率呈上升趋势。同时，最新研究还发现，与无肌少症老年人相比，可能肌少症者与肌少症者患有轻度认知功能障碍的风险分别增加了43%和72%
2022-09-19
PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症：将LDL-C显著降低62.3%!
阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可，该药每月皮下注射一次，旨在降低肝脏中PCSK9的生成。
2022-09-27