Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
Nature Genetics | 揭示帕金森病的幕后推手：RAB32基因新变异的发现
该研究通过大规模的家族性帕金森病病例和对照组的外显子测序，发现了RAB32基因的新型高风险变异，这一发现为进一步研究帕金森病的致病机制提供了新的线索。
2024-06-15
科学家有望利用现有药物来明显切断人群心脏病的发病风险！
心脏病和中风的防治，仅仅是NAC潜力的冰山一角。从预防栓塞到解决各种堵塞问题，NAC的应用前景广阔无垠。研究人员正积极筹备临床试验，期待获得FDA的批准，让这一神奇药物早日惠及广大患者。
2024-07-05
达格列净获FDA批准治疗儿童和青少年2型糖尿病
T2NOW研究是一项为期26周的随机、双盲、多中心III期临床，旨在评估在接受二甲双胍、胰岛素或两者并用治疗的儿童和青少年2型糖尿病患者中，达格列净作为附加治疗的有效性和安全性。
2024-06-13
EJHF：一种新型血液检测技术或能识别出因心力衰竭死亡风险最高的患者
这项研究发现是一项让研究人员非常兴奋的新发现，其建立在研究人员对压力激素超过10年的联合研究之上，他们希望相关研究成果最终能让越来越多因心力衰竭而虚弱的患者获益。
2024-03-25
Cell Stem Cell：利用iPS细胞产生的调节性T细胞成功抑制异种移植物抗宿主病
研究工作证实了利用基于iPS细胞的细胞疗法治疗异种移植物抗宿主病和可能的自身免疫性疾病的可行性和潜力。
2024-06-29
Nat Commun：足细胞OTUD5通过去泛素化TAK1，减轻足细胞炎症和损伤，减轻糖尿病肾病
本研究观察到OTUD5在HG/ pa刺激足细胞和糖尿病肾组织中下调。足细胞特异性Otud5敲除显著加重糖尿病小鼠足细胞损伤和DKD。
2024-07-21
Biomarker Res：综述文章揭示p53在多种人类血液癌症中的生物学和再激活特性
这篇综述文章讨论了科学家们对MDS和AML发病过程中p53生物学的理解，以及野生型和突变型p53的再激活在临床试验条件下的前景和失败。
2024-04-03