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研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变,并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列,且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

研究解析亲吻素受体配体识别与下游G蛋白招募机制

该研究解析了Gq偶联的KISS1R与内源性最短有效多肽KP-10和多肽类似物TAK-448的复合物结构(分辨率分别为3.06埃和3.07埃)。

2024-07-14

研究揭示人类PIWI蛋白的结构和机制特征

在该研究中,研究人员成功分离了小鼠和人的PIWI蛋白MILI和HILI,解析了它们与靶标RNA的结合和非结合状态的结构,并进行了生化分析。

2024-06-01

GSK收购寡核苷酸疗法公司,开发肝病用药

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法,包括推进新颖的平台技术,以加速药物开发,最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

《自然》重磅:阿尔茨海默病毒蛋白的真面目,终于显露了!科学家借助原位成像技术,首次看清脑内Aβ沉积和tau蛋白缠结

为了确认复杂大脑内Aβ和tau的位置,研究者使用了能够结合淀粉样蛋白的荧光标记物甲氧基-X04(MX04),再通过cyto-CLEM来完成成像。

2024-07-16

首个CAR-M细胞疗法折戟,Carisma公司转向CAR-单核细胞疗法

Saar Gill 博士等人于2016年创立了Carisma Therapeutics,旨在将CAR-M推向临床研究。

2024-04-05

丽莎病毒属M蛋白抑制NLRP3炎症小体活化机制

狂犬病病毒(RABV)是丽莎病毒属的重要成员之一,是一种典型的嗜神经病毒,其需要从外周的感染部位逆轴突传输至中枢神经系统(CNS),最终在CNS大量复制导致机体发病死亡。

2024-07-31

蚊子的唾液蛋白如何操控人体免疫系统加剧病毒传播?Sci Immunol揭秘:蚊子唾液中的特殊蛋白Nest1或能抑制宿主机体的免疫反应

CD47 是一种位于许多细胞表面的特殊免疫受体,它控制着多种免疫过程,包括保护某些细胞以及激活其他细胞。

2024-08-23