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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

GLP-1药物市场爆发式增长,斯蒂瓦那托集团打造高效注射解决方案

近年来,随着糖尿病和肥胖症的患病率不断攀升,GLP-1类药物作为一种创新的治疗方式,在全球范围内受到越来越多的关注,成为了该治疗领域的“明星”药物。尤其是对于2型糖尿病和肥胖症

2024-11-28

Nat Microbiol:帕金森疾病药物或会在缺乏铁离子状况下促使肠道微生物组功能恶化

本文研究揭示了两种尚未被研究的药物对机体整体微生物组的影响效应,并识别出了金属离子的隔离或许能作为药物诱导的微生物组紊乱的一种特殊机制。

2024-12-18

诺奖得主David Baker最新Nature:受千纸鹤启发,设计新型蛋白纳米笼,用于药物递送

突破对称性的局限,为创造更复杂、更接近生命系统中优雅功能的分子工具打开了大门。

2024-12-26

Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤

在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。

2024-07-25

Nature Biotechnology:双开关选择基因驱动击破抗肿瘤药物耐药性壁垒

本研究开发的双开关选择基因驱动系统为应对抗肿瘤药物的耐药性问题提供了全新的解决方案。

2024-07-31

邦耀生物通用型CAR-T细胞疗法临床效果显著,患者已停用所有传统治疗药物

CAR-T细胞治疗已经在血液肿瘤中取得了革命性的进步,改变了血液肿瘤的治疗格局。

2024-04-24

Cancer Immunol Res:揭秘TBK1分子或许是克服肿瘤对CAR-T细胞疗法耐受性的关键

本文研究结果揭示了利用PDOTS对CAR-T细胞进行体外分析的可行性和实用性,并表明,靶向作用TBK1或能通过克服肿瘤内在和外在的耐受性机制来增强CAR-T细胞疗法的治疗疗效。

2025-01-31

Nat Med:抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者

复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%,而这项新的研究中,50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。

2024-10-31

新研究揭示S构型BMP合成途径,有望开发针对神经退行性疾病的疗法

这篇论文发现这两种相关的酶——PLD3和PLD4,会产生BMP,这填补了BMP拼图中的一个重要部分。

2024-10-23