罗氏突破性小分子药物组合获FDA批准
2024-10-18
Front Cell Dev Biol：小肠类器官模型的分化状态或会影响对机体药物诱导毒性的预测，为改进临床前药物安全性评估提供了新视角
这项研究中，研究人员已经证明，用于进行肠道毒性测试的类器官的分化状态会对最终得出的结论产生有意义的影响，因此在选择模型和解释预测毒性的安全阈值时应该予以考虑。
2025-02-27
Nat Med：新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌
这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步，这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。
2024-06-16
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Science子刊：靶向uPAR的抗体-药物偶联物有望治疗胰腺癌
在一项新的研究中，来自丹麦国家教学研究医院和哥本哈根大学的研究人员基于抗体-药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）技术，在开发胰腺癌治疗方法方面取得了重大进展。
2025-02-25
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02
Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
2024-11-29
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19