AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
Nat Med:临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中,来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法,即lisocabtagene maraleucel 。
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势:极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果,克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
Nat Metabol:能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法
本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制,并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。
《癌细胞》:卵巢癌免疫治疗举步维艰,竟是因为化疗驱动巨噬细胞对T细胞“下黑手”!
研究者们就对来自75例高级别浆液性卵巢癌患者的117例样本“火力全开”,进行基因组学、空间组学分析和单细胞测序,重点分析一线化疗(新辅助性质)前后发生的各种改变。
Front Pharmacol:肠道微生态与代谢组学研究发现褪黑素或成糖尿病认知障碍治疗新希望
研究表明褪黑素可改善糖尿病小鼠认知功能,减轻海马病理变化和炎症,调节肠道微生物群组成及代谢物谱,恢复短链脂肪酸水平,提示其通过调节肠道微生态和代谢组学改善糖尿病认知障碍。
Biomed Pharmacother:工业生产柠檬纳米囊泡展现出强大的治疗潜力
本研究发现,工业生产的柠檬纳米囊泡(iLNVs)可通过调节炎症和抗氧化过程、恢复肠道紧密连接及调节肠道菌群,对DNBS诱导的大鼠结肠炎发挥保护作用,有望用于炎症性肠病(IBD)治疗。
克罗恩病治疗新希望!Clin Transl Med:脂肪干细胞胞外囊泡助力改善淋巴功能、抑制炎症
研究表明,源自脂肪干细胞的细胞外囊泡(CrF-EVs)可通过miR-132-3p/RASA1/ERK1/2轴改善克罗恩病(CD)小鼠模型的淋巴功能,减轻结肠和肠系膜炎症。