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舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

CCR4抑制剂终止开发,RAPT股价大跌42%

这两项临床试验于2024年2月被FDA暂停,原因是在治疗AD试验中有一名患者出现严重的肝衰竭不良事件,需要进行移植。

2024-05-15

Nature子刊:路福建等开发心力衰竭治疗新手段和体外心肌细胞成熟新技术

miniCMYA5技术成为首个通过基因操纵促进hiPSC-CM结构和功能成熟的手段。

2024-09-07

Nature子刊:冯建峰/程炜团队开发机器学习模型,识别自杀行为风险因素

研究团队开发了一种基于行为学、代谢组学和蛋白组学的机器学习判别模型,用以区分是个体是否发生自杀行为。研究发现基于16种行为学特征的分类模型在区分有无自杀行为上表现出高判别准确性。

2024-07-05

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

Nat Commun:靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法

本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。

2024-09-04

Adv Sci:徐涛/魏平/邱晓彦团队开发用于膀胱癌治疗的新型CAR-T细胞疗法

研究团队探讨了SIA-CIgG CAR-T细胞与FDA批准的药物联合的效果,发现组蛋白去乙酰化酶抑制剂——伏立诺他可增强CAR-T细胞裂解肿瘤细胞的能力。

2024-09-04

Physiol Genomics:脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法

研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。

2024-12-29

Clin Transl Med:细胞外囊泡或有望作为开发人类炎性肠病的安全且有效疗法的关键

MSC-EVs代表了治疗人类炎性肠病的一种潜在的治疗性替代策略,相比传统的细胞疗法而言其具有显著的治疗优势,作为一种非细胞疗法,MSC-EVs也具有较低的免疫原性和致肿瘤风险,同时还易于储存和处理。

2024-12-12

师从诺奖得主David Baker,西湖大学陈子博发表Science论文,开发基于蛋白质的人工神经网络

该研究证明了利用合成蛋白在哺乳动物细胞中构建模拟人工神经网络的回路来进行复杂信号分类的可行性。

2024-12-24