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舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

CCR4抑制剂终止开发,RAPT股价大跌42%

这两项临床试验于2024年2月被FDA暂停,原因是在治疗AD试验中有一名患者出现严重的肝衰竭不良事件,需要进行移植。

2024-05-15

Nature子刊:冯建峰/程炜团队开发机器学习模型,识别自杀行为风险因素

研究团队开发了一种基于行为学、代谢组学和蛋白组学的机器学习判别模型,用以区分是个体是否发生自杀行为。研究发现基于16种行为学特征的分类模型在区分有无自杀行为上表现出高判别准确性。

2024-07-05

Nature子刊:路福建等开发心力衰竭治疗新手段和体外心肌细胞成熟新技术

miniCMYA5技术成为首个通过基因操纵促进hiPSC-CM结构和功能成熟的手段。

2024-09-07

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

Nat Commun:靶向作用β淀粉样蛋白分子或有望帮助开发新型阿尔兹海默病预防性疗法

本文研究结果表明β淀粉样蛋白单体的清除或在阿尔兹海默病早期阶段修复神经元功能方面发挥着至关重要的作用。

2024-09-04

Adv Sci:徐涛/魏平/邱晓彦团队开发用于膀胱癌治疗的新型CAR-T细胞疗法

研究团队探讨了SIA-CIgG CAR-T细胞与FDA批准的药物联合的效果,发现组蛋白去乙酰化酶抑制剂——伏立诺他可增强CAR-T细胞裂解肿瘤细胞的能力。

2024-09-04

颜宁最新Cell Research论文,揭示钙离子通道亚型对药物不同反应的基础,为开发神经系统疾病药物带来新见解

这项研究揭示了MVIIC和Aga-IVA对Cav2.1的亚型特异性阻断的分子机制,为P型和Q型Cav2.1通道对Aga-IVA的不同反应提供了结构解释。

2024-03-09

CMGH:科学家识别出有望开发结直肠癌疗法的新型分子通路

研究结果表明,失调的非典型NF-κB信号或会以一种组织依赖性的方式与人类结直肠癌的发生相关,同时研究人员揭示了NIK在调节与结直肠癌相关的胃肠道炎症和再生中的关键作用。

2024-07-03

Cancer Res:科学家识别出一种有望开发出新型胰腺癌疗法的特殊酶类靶点

本文研究强调了MICAL2影响PDAC生物学特性的多种途径,同时也为未来进一步调查靶向作用MICAL2从而作为治疗干预措施提供了一定的研究基础。

2025-01-21