罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
谭俊团队近期在阿尔茨海默疾病治疗研究中有了新突破，安域生物新药近日提交CDE评审
近日，安域生物科技（杭州）有限公司（以下简称“安域生物”）的创始人谭俊教授及其研究团队，在国际知名学术期刊《EMBO Molecular Medicine》上发表了题为&ldq
2024细胞治疗大会 | 论坛一日程发布：干细胞功能与疾病研究
2024（第十五届）细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用，主办单位：生物谷、中国整形美容协会干细胞研究与应用分会，大会时间：8月30-31日，大会地点：北京希尔顿逸林酒店
Cell子刊：吉林大学魏伟团队发现肠病毒入侵人类细胞的全新受体，并开发出潜在治疗药物
该研究首次鉴定了呼吸道肠病毒 D68（EV-D68）入侵人类呼吸道细胞的关键受体——MFSD6，并进一步开发了一种潜在治疗药物。
《自然》：心衰治疗变革在即！科学家开发全新利钠肽受体激动剂类药物，受限少、半衰期长
REGN5381作为一种长效NPR1激动剂，在动物和首次临床试验中均展示了其强大的治疗潜力。REGN5381能够持久降低静脉压力，可以避免频繁输注的困扰，并且不产生显著的副作用。
东京大学利用干细胞和类器官技术重现胆管发育，开启胆汁淤积性疾病治疗新纪元
本研究成功模拟了肝上皮组织与血管的相互作用，形成了含有人工血管的肝类器官（BVLO），重建了人类胆管结构，为研究先天性胆道疾病提供了一个有效的体外模型。
Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
Nature：革新精神疾病治疗前景！KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
KarXT的成功为精神分裂症药物开发设立了新的里程碑，同时为阿尔茨海默症、双相情感障碍等多种神经精神疾病的治疗带来了希望。
Science：谷氨酰胺在红细胞发育中起关键作用，调节谷氨酰胺代谢有望治疗一系列红细胞疾病
这项研究对β地中海贫血症等红细胞疾病的治疗产生了影响，因为用于治疗这些疾病的药物与红细胞成熟度的改善有关。然而，鉴于谷氨酰胺合成酶遍布全身，去除这种酶是致命的。
Nature Methods | 革新癌症治疗：EpiChem技术揭示药物与染色质结合的单细胞层面机制
EpiChem为在单细胞水平上解析小分子药物与基因组相互作用及其表观基因组状态提供了一种独特的方法。这一技术的潜在应用范围广泛，从药物开发到理解细胞异质性，都具有重要意义。