SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战
LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现，其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率，决定递送的细胞特异性，并调节免疫原性。
2023-11-27
Nature：忘掉肺癌、乳腺癌或前列腺癌，持续百年的癌症命名方式是时候做出改变了
精准肿瘤学对于根据产生肿瘤的器官和肿瘤的发展对癌症进行分类的分歧越来越大，精准肿瘤学提倡用肿瘤和免疫细胞的分子谱指导治疗。
2024-02-04
上海市胸科医院/中科院团队揭示增效肺癌免疫治疗的新策略
在临床实践中“不可手术NSCLC”同时包括了晚期和早期患者，或许安全微创的冷冻消融不只能助力晚期NSCLC免疫治疗，还能帮一把早期免疫新辅助/辅助治疗，带来更多的治愈希望。
2024-02-03
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示，在美国，与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法，但器官捐献者严重短缺，因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
2023-12-14
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类侵袭性白血病的新型潜在疗法
本文研究结果表明，对PHD进行抑制，随后稳定HIF-1α或许能作为一种非常有希望的AML的非毒性疗法（包括与维奈托克的联合使用）。
2024-05-10
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
2024-06-21
