AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Sci Rep研究:加湿器消毒剂中的聚己亚胺磷酸盐(PHMG-P)成分对婴幼儿存在潜在肺部毒性
本研究揭示了PHMG-P在幼年和成年动物中引发的肺部毒性及其机制,强调了不同年龄段对该化合物的反应差异,为理解PHMG-P的潜在危害提供了重要依据。
2024-11-03
Nat Commun:利用人类小胶质细胞图谱揭示疾病相关的小胶质细胞亚群在神经退行性疾病中的变化
这项研究的主要结论支持GPNMB高表达的小胶质细胞亚群的相关性,在阿尔茨海默病中更为明显,但在其他疾病中也有相关性。
2025-01-26
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature:新研究揭秘肺部“守护者”!气道小丘与再生奇迹
气道小丘的发现不仅是一次科学界的突破,更可能引领医学界进入一个利用这些天然再生力量对抗呼吸系统疾病的新纪元。这些微小的守护者,正静静地改变着我们对肺部健康和疾病康复的理解。
2024-05-10
JCI:B细胞或在机体肺部移植排斥过程扮演着关键角色
本文研究中,研究人员描述了B细胞或能作为肺部缺血/再灌注损伤的关键协调子,由于目前的药物会耗尽B细胞,因此相关研究结果为调查开展B细胞靶向性疗法的临床试验提供了一定的理论依据。
2024-05-13
疾病控制率达93%,口服肺癌新药在中国拟纳入优先审评
2024-12-29
Cell:新研究表明八种精神疾病具有相同的遗传原因
2025-02-22
Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键
研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。
2025-01-08