重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
Nature：孙杰团队揭示免疫-上皮祖细胞异常生态位在病毒性肺部后遗症中的关键作用
该研究揭示了在病毒性肺炎后遗症（特别是PASC）中，免疫系统与上皮祖细胞之间的异常互动是驱动纤维化的关键机制。
2024-09-06
Nature：新研究揭秘肺部“守护者”！气道小丘与再生奇迹
气道小丘的发现不仅是一次科学界的突破，更可能引领医学界进入一个利用这些天然再生力量对抗呼吸系统疾病的新纪元。这些微小的守护者，正静静地改变着我们对肺部健康和疾病康复的理解。
2024-05-10
JCI：B细胞或在机体肺部移植排斥过程扮演着关键角色
本文研究中，研究人员描述了B细胞或能作为肺部缺血/再灌注损伤的关键协调子，由于目前的药物会耗尽B细胞，因此相关研究结果为调查开展B细胞靶向性疗法的临床试验提供了一定的理论依据。
2024-05-13
科学家发现，肺部的高水平天冬氨酸能让癌细胞变得更强、更具侵袭性
肺部环境还能让转移来的癌细胞变得更强、更具侵袭性。关键则在于一种我们都很熟悉的氨基酸，天冬氨酸（aspartate）。
2025-01-06
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06