首页 » 标签 :“罕见病”(共找到约325条相关新闻)
  • 创新模式,为罕见病支付难点建言献策

    元旦将至,四处张灯结彩洋溢着新年的氛围,不少家庭会利用“小长假”筹备一次短途游,而35岁的刘露却不得不利用这难得的假期带着2岁的童童乘坐高铁来到北京复诊。童童在8个月大的时候出现了高烧不退、全身出现红疹子的现象,随后关节开始发炎,几经周转后被诊断为全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。这是一种严重影响儿童生长发育,致残致死率都极高的罕见病。刘露感慨:“比起那些‘无药可救’的孩子,我们还是幸运的多。童

  • 罕见病新药!欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格

    2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟,A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

  • 罕见病新药!美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

    2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞(CART)技术的新型免疫疗法和基因疗法,用于罕见病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR-T)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品

  • 罕见病新药!美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

    2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz),该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。Ultomiris今年6月,Alexion在向FDA递交Ultomir

  • 罕见病新药!罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)获美国FDA突破性药物资格

    2018年12月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗白介素6受体(IL-6R)人源化循环抗体satralizumab(开发代码:SA237)治疗视神经脊髓炎和视神经脊髓炎谱系障碍(NMO/NMOSD)的突破性药物资格(BTD),这是一种罕见性疾病,目前尚无获批的治疗药物。值得一

  • 诺华罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评 费用已预先确定

     12月3日,诺华制药公布,美国FDA已经接受了其子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。AVXS-101(onasemnogene abeparvovec-xxxx)现在的商品名为ZOLGENSMA ,基于先前的突破性疗法认定与优先审评的授予,本次上市申请的审评决定日期为2019年5月份。脊髓性肌萎缩(SMA)是由SMN 1基因缺陷或

  • 第二届夏尔医学生罕见病创新践行者项目在沪启动

    今日,由上海教育报刊总社《康复》杂志社主办,夏尔中国支持的第二届“罕”你同行:新生代•新创想2018夏尔医学生罕见病创新践行者项目(下简称“罕”你同行项目)在上海交通大学医学院正式启动。上海交通大学医学院团委书记游佳琳、上海教育报刊总社•《康复》杂志社主编李文井、上海交通大学医学院附属医院罕见病专家、多家媒体代表及夏尔员工志愿者联合组成导师团队,带领交医8支医学生队伍,深入了解以溶酶体贮积症(LS

  • 医药界的诺贝尔奖:2018年国际盖伦奖揭晓——3款产品(糖尿病、罕见病、HIV)获奖

    2018年11月30日/生物谷BIOON/--盖伦奖(Prix Galien Award)被公认为制药和生物医疗行业的最高荣誉,旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献,被誉为“医药界的诺贝尔奖”。国际盖伦奖(Prix Galien USA Award)于2018年11月28日揭晓,本届颁奖会在非洲国家塞内加尔首都达喀尔旨举行,旨在纪念非洲卫生保健创新和领导力方面的进步。本届国际盖伦奖包

  • 24年来首个重大突破!Sobi公司超罕见病HLH治疗药物Gamifant获美国FDA批准

    2018年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --Sobi是一家致力于罕见病新药研发的国际生物制药公司。近日该公司宣布,旗下瑞士生物技术公司Novimmune SA研制的一款新药Gamifant(emapalumab-lzsg)已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,该药是一种干扰素γ(INFγ)阻断抗体,用于难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多

  • 罕见病新药!台湾浩鼎首创癌症免疫疗法OBI-888治疗胰腺癌获美国FDA孤儿药资格

    2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --台湾浩鼎生技股份有限公司(OBI Pharma,Inc.,以下简称浩鼎)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OBI-888治疗胰腺癌的孤儿药资格。值得一提的是,今年7月和9月,浩鼎OBI-3424治疗肝细胞癌(HCC)以及OBI-3424治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)也获得了FDA的孤儿药资格。OBI-888是靶向糖脂抗原Globo