首页 » 标签 :“罕见病”(共找到约325条相关新闻)
  • 益普生中国助力2019年国际罕见病日中国区宣传倡导活动

     在2019年国际罕见病日到来之际,益普生中国支持并参与了由罕见病发展中心(CORD)主办的“因你珍稀,所以珍惜”国际罕见病日中国区宣传倡导活动。益普生中国支持并参与了由罕见病发展中心(CORD)主办的“因你珍稀,所以珍惜”国际罕见病日中国区宣传倡导活动。国际罕见病日由欧洲罕见病组织(EURODIS)于2008年2月29日发起,其后在各国的一致拥护下,将每年二月的最后一天定为国际罕见病

  • 基因治疗再升温!Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus,开发5款罕见病创新疗法

    2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,已行驶选择权,以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics,后者是一家临床阶段的生物技术公司,正在开发变革性的基因疗法,治疗5种类型的LGMD(LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L)。这也

  • 罕见病新药!Amicus公司庞贝氏症二代疗法AT-GAA斩获美国FDA突破性药物资格

    2019年02月28日/生物谷BIOON/--Amicus Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化新型高质量药物用于治疗罕见代谢性疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予AT-GAA治疗晚发型庞贝氏症(late onset Pompe disease,LOPD)的突破性药物资格(BTD)。值得一提的是,AT-GAA是有史以来第一个获得BTD的庞贝氏

  • 国际罕见病日:关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活

     “长大了我要当兵!要保卫祖国,养我妈妈!”如果没有看到草根坐着的轮椅,不会有人会猜到这是一个患有罕见病、行动障碍的孩子,他看起来是那么阳光可爱,对未来充满期待。每年2月的最后一天,是“国际罕见病日”。时值2019年国际罕见病日之际,国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕

  • 罕见病新药!小野制药推出Demser(甲基酪氨酸),改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌

    2019年02月27日/生物谷BIOON/--日本药企小野制药(Ono Pharmaceutical)近日宣布,在日本推出Demser(metyrosine,甲基酪氨酸)250mg胶囊,该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂,用于嗜铬细胞瘤(PC)患者,改善儿茶酚胺过量分泌状况。嗜铬细胞瘤(PC)是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤,日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌可引起多种症状

  • 国际罕见病日 我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查》出炉

    在第11个国际罕见病日即将到来之际,中国首个罕见病慈善援助项目:中华慈善总会与赛诺菲中国合作开展的中华慈善总会思而赞慈善援助项目迎来了10周年庆典。会上我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查(2019)》(以下简称:《生存调查》)正式发布。《生存调查》首次聚焦于我国戈谢病领域患者生活状况,依据思而赞慈善援助项目10年以来积累的戈谢病诊疗的真实世界数据,客观地反映了130余位戈谢病患者目前的生活状况。

  • 财政部:罕见病药品依照3%征收率计算缴纳增值税

    2月22日消息,财政部发布关于罕见病药品增值税政策的通知,自2019年3月1日起,增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品,可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。上述纳税人选择简易办法计算缴纳增值税后,36个月内不得变更。自2019年3月1日起,对进口罕见病药品,减按3%征收进口环节增值税。以下为通知全文:关于罕见病药品增值税政策的通知财税〔2019〕24号各省、自治区、直辖市、计

  • Metallomics:晒太阳能避免罕见病的发生

    x2019年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --根据巴斯大学的最新研究,在实验室检测中,从患有罕见遗传疾病的患者获取的皮肤细胞在受到紫外线A(AVA)辐射时损伤的敏感性比健康人群高10倍。作者希望这项工作能够指导设计一种有潜力添加到防晒霜中的全新分子,使那些患有弗里德里希共济失调(FA)的患者,以及其他以线粒体铁超负荷为特征的疾病,特别是沃尔夫勒姆综合征和帕金森病患者,免受来自太阳UVA射线

  • 官方首次“点名”罕见病用药 哪家企业将会受益?

     2月11日,最新召开的国务院常务会议透露了关于罕见病药的关键信息,这不仅会使得一批次布局罕见病药品的药企以及罕见病病人获益,也意味着未来中国罕见病用药市场的逻辑将发生巨大改变。具体而言,会议指出,加强癌症、罕见病等重大疾病防治,事关亿万群众福祉。一要加快完善癌症诊疗体系。坚持预防为主,推进癌症筛查和早诊早治,努力降低死亡率。强化科技攻关,支持肿瘤诊疗新技术临床研究和应用。发展“互联网+

  • 靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作

     日前,致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布与临床阶段生物技术公司Caelum Biosciences达成一项合作,为治疗免疫球蛋白轻链(AL型)淀粉样变性开发靶向疗法。AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维,堆积在组织的内部和周围,导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月,最常见死亡原因