Nature：发现cBAF与c-Myc相互作用让T细胞变成记忆T细胞，有望利用CAR-T细胞治疗实体瘤
在一项新的临床前研究中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员发现了一种分子机制，该机制开启了CAR-T细胞疗法治疗实体瘤的前景。
2022-06-28
基石药业GAVRETO®(普拉替尼胶囊)在中国香港获批 用于治疗RET 融合阳性的初治（一线）与经治非小细胞肺癌患者
该药成为中国香港首个获批用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌的高选择性RET抑制剂，也是基石药业在大中华地区获得的第九个新药上市申请的批准。
2022-07-15
柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
创始人亲自当“小白鼠”，最新论文显示，基因治疗延长40%寿命
在过去150年里，人类的平均寿命提升了一倍，然而，平均寿命的提升实际上几乎全部归因于抗生素和疫苗的使用，清洁用水等公共卫生的进步，以及粮食产量的提高。
2022-05-24
Nature子刊: 表达胎儿基因特征的p53野生型结直肠癌细胞与转移和预后不良有关
结直肠癌(CRC)仍然是癌症相关死亡的第二大原因，这突显了专注于晚期疾病治疗的新疗法的必要性。目前对局限性结直肠癌的治疗包括手术、放疗和/或化疗。
2022-05-30
《科学》：最新全基因组研究，全面解码体细胞突变与癌症的那些事儿！
众所周知，癌细胞中会积累大量在正常细胞中没有的体细胞变异，正是这些变异导致了癌症的发生，但其中只有少部分属于致癌的驱动变异[1]。
2022-05-15
泰林生物系列产品助力细胞与基因药物（CGT）IND获批
朗昇生物的LX101注射液(用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性)和天泽云泰的VGB-R04(用于治疗B型血友病) 两款AAV（腺相关病毒 ）基因药相继获NMPA临床默示许可。
2022-05-11
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
2022-04-29