激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中，研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
研究揭示拟南芥细胞器基因组重组与变异积累规律
近日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所绿色轻简超级稻遗传解析与分子育种创新团队研究揭示了MSH1基因参与介导拟南芥细胞器基因组重组与变异积累规律，为改造细胞器遗传物质，优化作物育种提供了理论支撑。
聚焦产学研|共话iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展
赛默飞世尔科技将开展干细胞“飞”凡谈系列空中讲坛，第三期“聚焦产学研|共话iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展”将于2022年10月12日14:00-15:30准时上线。
收益超10亿美元，剑指肿瘤治疗！Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势，更重要的是，CAR-NK细胞的产生来源多样，有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
Cell：通过膳食补充木糖有望改善异基因造血干细胞移植过程中抗生素治疗引起的移植物抗宿主病
在一项新的研究中，研究人员确定了一种特定的肠道细菌参与异基因造血干细胞移植期间抗生素治疗诱导的移植物抗宿主病（GVHD）的的进展，并发现营养补充可以在临床前动物模型中预防抗生素引起的GVHD。
基因治疗公司禾沐基因获3000万元增资，投前估值2亿元
近日，华大基因发布公告称，向深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（以下简称禾沐基因）增资3000万元，将持有禾沐基因的注册资本416.6667万元，占禾沐基因的股权比例为13.04%
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
注册开启|近岸云论坛第四期-基因治疗产品的生产工艺和质量控制
在过去十年里，世界各地的监管机构已经批准了几种基因疗法，用于治疗癌症、失明和代谢紊乱等疾病。另外，全球有近300项与AAV相关的临床试验，国内也有10余款基因治疗药物进入IND申报阶段。