VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
Science子刊：将溶瘤细胞与CAR-T细胞疗法相结合可改善对实体瘤的治疗
在临床上，全身性地递送这种组合疗法是一个潜在的优势，因为你可能会治疗有转移性疾病的患者，而不必给每个肿瘤都注射。
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
神济昌华科学顾问委员会成立仪式暨基因治疗论坛成功举行
2022年2月18日下午,一场以“神济携初心而来 昌华为梦想而生”为主题的“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办。
CANCER CELL：探索预测肝细胞癌预后和免疫治疗反应的共刺激分子基因
近段时间空军西京医院消化疾病研究所的一个团队针对共刺激分子相关基因开展了相关研究，以明确其在HCC（肝细胞癌）的作用。
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
新型AAV载体，脑部疾病基因治疗新机会
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV（AAV1、AAV2、AAV3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能
他对自己进行基因治疗逆转衰老，并在论文中宣称年轻了28岁
在电影《普罗米修斯》中，亿万富翁维兰德耗费巨资，不惜代价找到创造地球生命的“工程师”，只为寻求长生之钥，讽刺的是，他也因此而死。现实世界中，从古至今，人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来，随着人类基因组计划的完成，越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老，人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日，Rejuvenatio
自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。