Nature子刊: 表达胎儿基因特征的p53野生型结直肠癌细胞与转移和预后不良有关
结直肠癌(CRC)仍然是癌症相关死亡的第二大原因，这突显了专注于晚期疾病治疗的新疗法的必要性。目前对局限性结直肠癌的治疗包括手术、放疗和/或化疗。
2022-05-30
《科学》：最新全基因组研究，全面解码体细胞突变与癌症的那些事儿！
众所周知，癌细胞中会积累大量在正常细胞中没有的体细胞变异，正是这些变异导致了癌症的发生，但其中只有少部分属于致癌的驱动变异[1]。
2022-05-15
泰林生物系列产品助力细胞与基因药物（CGT）IND获批
朗昇生物的LX101注射液(用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性)和天泽云泰的VGB-R04(用于治疗B型血友病) 两款AAV（腺相关病毒 ）基因药相继获NMPA临床默示许可。
2022-05-11
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
2022-04-29
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
Science子刊：将溶瘤细胞与CAR-T细胞疗法相结合可改善对实体瘤的治疗
在临床上，全身性地递送这种组合疗法是一个潜在的优势，因为你可能会治疗有转移性疾病的患者，而不必给每个肿瘤都注射。
2022-04-15
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
2022-04-13
神济昌华科学顾问委员会成立仪式暨基因治疗论坛成功举行
2022年2月18日下午,一场以“神济携初心而来 昌华为梦想而生”为主题的“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办。
2022-02-23