何曙阳博士加入克睿基因，担任细胞治疗首席科学官
昨日，克睿基因宣布Shawn He（何曙阳）博士于2023年8月1日正式加入公司，担任细胞治疗首席科学官一职。Shawn将全面负责克睿基因的细胞治疗研发，领导团队进一步加快细胞治疗管线的进程。
2023-08-02
4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
2023-07-13
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023-08-08
北京安定医院团队揭示艾司西酞普兰与肠道微生物之间的互作，并发现微生物的孢子基因可以预测治疗效果
目前，选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI）是重度抑郁症（MDD）的一线治疗选择，但仅有约1/3的患者能够获得缓解[1,2]。患者对药物响应和缓解程度的异质性受到多种因素影响，了解这些因素是改善MD
2023-09-08
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12
多位全球眼科基因治疗专家领衔的初创携1.2亿美元亮相，Ⅱ期临床数据即将公布
对于 Beacon Therapeutics 在研的基因疗法，Dave Fellows 信心满满，“我们当然致力于向前发展，并希望在特定市场实现商业化，但我们不会‘关闭任何大门’。”他表示。
2023-06-16
单细胞多组学技术揭示三维基因组与基因表达的关系
在高等真核生物中，基因组在细胞核内的三维空间构象对细胞功能至关重要。例如，增强子常常通过三维空间相互作用对远端目的基因的转录活性起调控作用
2023-06-21
《细胞》重磅：迄今最强肠癌基因变异现身！MIT/哈佛团队基于超40万人数据，发现一个新型变异与肠癌风险增加2倍有关
Loh等人的这项研究成果让我们认识到了非编码VNTR对人类的健康有重要的影响，与癌症等疾病的发生密切相关。这一发现不仅让我们对癌症等疾病的发生有了新的认知，以此为基础开展的机制研究有望发现治疗癌症等疾
2023-08-07