最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
南京师范大学万密密团队等开发基于纳米马达的口服线粒体移植策略，治疗缺血性心脏病
研究团队在在慢性IHD和急病IHD大鼠模型体内实验中进一步证明了，其能够在口服后在受损心脏组织中积累，在转录水平上调节心脏代谢，从而防止IHD进展。这一策略有可能改变当前IHD的治疗策略。
2024-06-06
Nat Neurosci：科学家识别出与机体血管损伤和神经变性发生相关的特殊免疫细胞
在这项最新研究中，研究人员发现，通过遗传工程化修饰能表达人类ApoE4突变体的临床前模型或会在大脑中出现血管损伤和组织损伤，而携带更更良性ApoE3的模型则会保持健康。
2024-10-01
Nat Commun：特殊的肠道微生物通路或能作为改进人类心脏病疗法的潜在靶点
β-阻滞剂能更有针对性地阻断来自肾上腺素受体的有害信号，但允许健康信号通过，这或许是一种治疗或预防机体心血管疾病风险的全新方法，也有望改善依赖于β-阻滞剂来减缓机体压力反应的患者的生活质量。
2024-09-04
Science：新研究揭示mIDH1抑制剂激活抗肿瘤免疫反应机制
cGAS 可检测逆转录病毒，并启动一系列细胞事件，最终产生干扰素和其他细胞因子，引发抗病毒免疫反应。这表明沉默cGAS通路是IDH1突变肿瘤逃避免疫检测的一种方法。
2024-07-17
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
张天宇/马竞/涂召旭团队开发多功能纳米片，治疗脓毒症中炎症相关凝血病
该研究提出了一种制备多功能纳米片的新策略，该纳米片可改善脓毒症治疗期间的炎症相关凝血，揭示了二维纳米结构在构建多价抗菌和抗凝纳米平台中的重要性。
2024-05-07
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06