患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM，可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA，从而有效且持久地沉默靶基因。
2024-07-02
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Sci Immunol：蠕虫或能利用一种特殊的分子策略来躲避宿主机体的免疫防御机制，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，蠕虫或能利用一种无处不在的代谢酶类来表观遗传学靶向作用2型巨噬细胞的激活并建立慢性感染。
2024-12-29
传统中药黄芪-丹参汤解锁心力衰竭新疗法！Phytomedicine：调节心包脂肪组织外泌体miR-27a-3p激活线粒体自噬
黄芪-丹参汤可改善压力过载诱导的心力衰竭大鼠心脏功能、抑制心肌重塑，其机制与抑制衰竭心脏心包脂肪组织来源的细胞外囊泡中miR-27a-3p、激活AMPKα2介导的线粒体自噬、改善心肌细胞能量代谢有关。
2024-12-27
赛诺菲潜在“first-in-class”小分子疗法达主要终点
Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂，有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物。
2024-05-25
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
2024-06-21
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
2024-08-17
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27