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Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

癌症通讯》:江苏省人民医院团队破解胃癌淋巴转移之谜!

杨力团队的这项研究成果揭示了胃癌淋巴结转移的机制,证明胃癌细胞表达的脂蛋白脂酶会促进胃癌细胞对膳食脂质的吸收,进而促进胃癌的淋巴结转移。

2024-07-19

潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

Cell | Cheng-Zhong Zhang/鲍春旸等揭示X染色体突变和癌症的性别差异之间的联系

该研究首次阐明一个可以解释癌症性别偏差的基因组变异,首次证明一个体细胞变异可以逆转X染色体失活(这一过程在女性胚胎发育期间启动后一直稳定保持)。

2024-08-25

胰腺癌新疗法=生酮饮食+药物治疗?Nature揭示:禁食机制下的脂肪依赖性肿瘤会消退

研究揭示了一条新的脂肪酸诱导信号通路,能够激活特定的翻译过程,是生酮作用的核心,并为癌症治疗提供了个性化的饮食干预策略。

2024-08-22

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Nat Cell Biol | 郑撼球/岳斌合作揭示淋巴毒素-β协助癌症骨转移的定植和溶骨性生长

在本项研究中,研究人员通过对骨转移早期定植肿瘤细胞的单细胞RNA-Seq分析及体内筛选,鉴定了淋巴毒素-β(Lymphotoxin-β,LTβ)在促进乳腺癌骨转移定植和进展的关键作用。

2024-08-22

美国癌症学会最新权威分析显示,全美成年人40%的癌症与44%因癌死亡,归因于可改变的危险因素

本研究定义了以下的“潜在可改变危险因素”:吸烟(正在吸烟或有吸烟史)、二手烟、超重、饮酒、食用红肉和加工肉类、蔬菜水果/膳食纤维和饮食来源钙摄入不足、体力活动不足、紫外线照射、致癌病毒或细菌感染。

2024-07-15

深化放射配体疗法布局,诺华中国再走一步大棋

诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地,落地浙江省海盐县核技术应用(同位素)产业园,投资总额预计6亿元人民币。

2024-07-06