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两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表,治疗安全性高,并显示出运动功能和疾病严重程度改善

这是首次在临床试验中证实,使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活,并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。

2025-04-19

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

多篇重要成果共同解读科学家们如何利用人工智能技术改善人类疾病的研究和诊疗!

本文中,小编整理了多篇重要研究成果,共同解读科学家们如何利用人工智能来改善人类疾病的诊疗及研究,分享给大家!

2025-02-27

Cancer Discov:阻断特殊酶类的功能或能改善黑色素瘤免疫疗法的治疗结局

本文研究不仅揭示了HPGDS在黑色素瘤免疫治疗中的重要作用,还为克服免疫治疗抵抗提供了新的靶点。

2025-04-15

Cell:治疗自身免疫疾病的新希望!调节细胞内的“酸碱平衡”

科学家揭示了一种可能通过调节细胞内酸碱平衡来治疗自身免疫疾病的新方法,这一发现不仅为罕见病患者带来了希望,也为整个免疫学领域开辟了新的研究方向。

2025-03-28

T细胞如何解锁脑部疾病精准治疗的潜能?

通过利用脑部特定抗原作为“导航信标”,他们成功将T细胞的治疗功能限定在中枢神经系统内部,并有效改善了小鼠脑肿瘤和神经炎症模型的病理症状。

2024-12-15

Cell:模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病

HypoxyStat是一种重新利用的化合物,最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现,这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气,并降低了输送到组织的氧气量。

2025-02-24

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26