Nature子刊：新型CAR-T细胞，改善实体瘤治疗难题
该研究通过基因工程改造，让 CAR-T 细胞表达并原位分泌一种双功能融合蛋白——αPD-L1–IL-12，从而在肿瘤局部同时解除免疫抑制并提供激活信号，显著增强了 CAR-T 细胞在实体瘤模型中的疗效
2025-10-07
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Mol Metabol：科学家识别出有望改善人类肥胖和心血管疾病治疗的特殊蛋白质
来自巴塞罗那大学生物医学研究所等机构的科学家们揭示了酰基辅酶A结合蛋白（ACBP）在棕色脂肪组织中的“刹车”作用，为理解脂肪代谢调控提供了新的视角。
2025-06-24
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
柳叶刀：低剂量IL-2治疗，可改善渐冻症患者生存率
这项 2b 期随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验证实：作为利鲁唑的附加疗法，长期使用低剂量 IL-2 可安全改善渐冻症患者生存率并减缓功能衰退进程。
2025-05-16
Immunity：将卡介苗疗法与β-葡聚糖联合使用有望改善对膀胱癌等实体瘤的治疗
新发现表明，将BCG与β-葡聚糖结合使用可能带来更有效、更持久的治疗效果，不仅适用于膀胱癌，还可能适用于其他实体瘤，如黑色素瘤，因为该方法在黑色素瘤中也显示出潜力。
2025-07-01
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
多篇文章解读生酮饮食如何帮助改善人类多种疾病的治疗？
2024-11-30
Langmuir：阻断IDO1酶有望治疗一系列炎症性疾病
2025-06-30