UCSD团队发现PHGDH或可作为潜在治疗靶点
PHGDH表达改变可以调节AD病理学，促进星形胶质细胞中IKKa和HMGB1的转录，从而抑制自噬并加速淀粉样蛋白病理，靶向PHGDH转录功能的小分子抑制剂能够减少淀粉样蛋白病理，改善AD相关行为缺陷。
JCO：索托拉西布联合帕尼单抗有望治疗KRAS G12C突变的结直肠癌
CodeBreaK 300试验为KRAS G12C突变结直肠癌患者带来了新的希望，索托拉西布联合帕尼单抗的组合疗法在延长无进展生存期和提高客观缓解率方面表现出显著优势，为患者提供了一种新型治疗选择。
2025 ASCO：CheckMate 816/77T携两大LBA，试图解答能不能做“精准辅助治疗” ！
CheckMate-816中近1/4的pCR率和该人群95%的5年OS率无疑为这一领域树立了全新的疗效标准，这一里程碑数据将推动学术界聚焦更多细分人群的治疗策略。
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
Science子刊：新研究揭示桩蛋白与FAK的相互作用可影响癌症的治疗抵抗性
这项研究为一种难以表征的细胞蛋白网络增添了重要新细节。Salgia博士及其团队重点研究了桩蛋白，该蛋白可促使细胞根据环境变化进行调整。这有助于癌细胞进化并逃避检测，同时引发对治疗的抵抗性。
福建医科大学发文：发现结直肠癌肝转移潜在治疗新通路
RegoNeo 是一种有前景的个性化免疫疗法，通过增加 Rgs2⁺CD8⁺ T 细胞浸润来重新编程免疫抑制性肿瘤微环境，凸显了这种疗法和这一特定 T 细胞亚群作为 MSS-CRLM 患者的潜在治疗靶点
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
Cell子刊：王琳团队开发基于外泌体的“吃我/别吃我”策略，治疗急性肝损伤
该研究开发了一种基于外泌体的“吃我/别吃我”联合策略，促进肝损伤后的肝脏再生，从而发挥急性肝损伤后的保护和治疗。
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。