安进omecamtiv mecarbi三期试验达主要终点 但未延长患者生命
安进和Cytokinetics联合研发的心衰药物omecamtiv mecarbil在一项3期研究中大获成功，在为患有慢性心力衰竭的患者降低住院治疗和其他紧急治疗风险方面达到了试验终点，但该药物未能在试验中帮助患者延长寿命。这项名为Galactic-HF的研究在长达四年（208周）的时间里招募了8000多名患者，试验的目的是观察omecamtiv
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。
安进新型心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil 3期临床达到主要复合疗效终点!
与安慰剂相比，omecamtiv mecarbil将心血管死亡或心衰事件显著减少。
诺华新一代抗VEGF眼科药物到达3期研究关键终点
9月14日，诺华（Novartis）公司公布了新一代抗VEGF眼科药物Beovu(brolucizumab，也称为RTH258)治疗糖尿病黄斑水肿(DME)患者的关键3期研究KITE的结果。研究显示：该试验达到了主要终点和关键的次要终点，Beovu在第1年(第52周)最佳矫正视力(BCVA)的平均变化上达到了与对照药物相比非劣效性效果。Beovu
“癌症之王”肝癌治疗获十年以来重大突破 全球首个达到主要研究终点的PD-1抑制剂联合治疗用于晚期肝癌一线治疗的III期临床研究成果发布
肝癌是全世界范围内常见的消化系统恶性肿瘤，中国的肝癌患者占全球一半左右。[1]9月28日，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉发布了一项临床研究结果，为这一被称为“癌症之王”的肝癌治疗带来新的思路。该临床研究采用两项国家新药专项创制成果联合使用，是全球首个达到主要研究终点的PD-1抑制剂联合治疗用于晚期肝癌一线治疗的III期研究。这一积极
缩短患者恢复时间 JAK抑制剂/瑞德西韦组合疗法达3期临床终点
礼来（Eli Lilly and Company）和Incyte公司宣布，其JAK抑制剂baricitinib与瑞德西韦联用，在由美国国家过敏与传染病研究所（NIAID）赞助的适应性3期临床试验ACTT-2中，达到试验的主要终点。与瑞德西韦相比，baricitinib与瑞德西韦联用能够缩短患者恢复时间。Baricitinib的商品名为Olumia
半衰期提高3-4倍 赛诺菲长效凝血因子替代疗法临床结果积极
赛诺菲（Sanofi）公司宣布，该公司与Sobi合作开发的创新凝血因子VIII替代疗法BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN），在一项1/2a期临床试验中获得积极结果。试验结果显示，与传统凝血因子VIII（FVIII）替代疗法相比，BIVV001能够将半衰期提高3-4倍。这一研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表。血友病A是由于编码FVIII的基因
安进PCSK9抑制剂Repatha儿科3b期研究达主要终点
2020年8月27-29日，欧洲肝病学会（EASL）年会暨数字化国际肝脏大会（DILC）以线上会议形式隆重召开，这是EASL首次以“数字化会议”模式召开的年度盛会，吸引来自世界各地的科学和医学专家了解肝脏研究的最新进展，并交流临床经验。8月29日，安进公布降胆固醇药物Repatha（中文商品名：瑞百安，通用名：evolocumab，依洛尤单抗）治