打开APP

C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市!

白血病(AML)新药!百时美施贵宝Onureg(阿扎胞苷片)欧盟获批:缓解期AML患者首个一线口服维持疗法!

一线继续治疗中,与安慰剂相比,Onureg显著延长总生存期和无复发生存期!

多发性硬化(MS)新药!赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批:MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!

在中国,Aubagio(奥巴捷)于2018年7月获批上市,是国内治疗MS的首个口服疾病修正治疗(DMT)药物。

全身型重症肌无力(gMG)首创新药!FcRn拮抗剂efgartigimod显著改善力量和生活质量,再鼎医药引进中国!

2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议,将efgartigimod引进大中华区。

罗氏新药利司扑兰在华获批,SMA治疗进入口服新时代

2021年6月16日,中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏旗下重磅神经创新药物艾满欣®(英文商品名:Evrysdi®,中文通用名:利司扑兰口服溶液用散,英文通用名: Risdiplam Powder for Oral Solution),用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物

p53靶点新药!eprenetapopt+维奈克拉+阿扎胞苷治疗TP53突变型急性髓性白血病(AML):完全缓解率37%!

eprenetapopt是一款p53再激活剂,可重新激活突变型p53蛋白的活性,诱导程序性死亡。

基石药业与辉瑞合作再升级   共同在华开发肺癌新药劳拉替尼

6月15日,港股上市创新药企基石药业(2616.HK)对外宣布,该公司将与辉瑞在大中华地区共同开发一款针对 ROS1阳性肺癌患者的新药——劳拉替尼(lorlatinib)。双方即将在中国展开的针对ROS1靶点的临床研究,将是劳拉替尼在该靶点的全球首次关键性研究。 临床研发与靶点研究的再次强强联合 基石药业与辉瑞此次共同开发合作是

重度抑郁症(MDD)新药!Sage/渤健zuranolone 3期临床成功:服药2周,迅速缓解抑郁症状!

zuranolone是一种口服神经活性类固醇(NAS)GABAA受体阳性变构调节剂(PAM)。

Acta Pharm Sin B:肠道微生物区系介导帕金森病治疗新药FLZ的吸收

肠道微生物区系在许多药物的药代动力学和药效学调节中起着重要作用。FLZ是一种新的鳞甲酰胺衍生物,已被证明对实验性帕金森病(PD)模型具有神经保护作用。目前FLZ正处于I期临床试验阶段,其吸收机制尚不完全清楚。由于FLZ的主要代谢物在小鼠的粪便中含量丰富,而在尿液和胆汁中很少,因此作者将重点放在肠道微生物区系上,以研究FLZ是如何被代谢和吸收的。本研究阐明了肠

儿科丙肝新药!吉利德“吉三代”Epclusa(丙通沙)获美国FDA批准,用于≥3岁儿童!

Epclusa(丙通沙)已在中国上市,治疗所有基因型丙肝成人患者。