Nat Commun：揭示机体癌症干细胞扩散且对疗法耐受背后的分子机制
本文研究结果表明，在多种癌症中，旁分泌信号通路或许会被E2F-GCN5-RB轴所控制，而这或许有望作为一种清除机体癌症干细胞的潜在治疗性靶点。
2024-06-15
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Nature Medicine | 房颤患者的新希望：新型双能量消融系统临床试验取得突破
双能量网格尖部消融系统的出现，为持续性心房颤动的治疗提供了一种新的、可能更为有效和安全的方法。
2024-05-20
Cell子刊：王从义/孙飞团队发现新型脂肪巨噬细胞，可加剧肥胖和代谢紊乱的发展
该研究利用纳米材料结合siRNA靶向巨噬细胞，发现PDIA3作为肥胖免疫干预靶点，具有广泛的临床转化潜力。
2024-09-21
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合
本文研究结果表明，FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质（retinoids）或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。
2024-10-12
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Science封面：华人学者开发AI模型，学会生命的语言，生成新型CRISPR系统乃至整个基因组
该研究开发了从分子到基因组尺度都能进行预测和生成任务的基因组基础模型——Evo模型。这是第一个在全基因组规模上以单核苷酸分辨率预测和生成DNA序列的模型。
2024-11-23
Nat Commun：识别出一种与致白血病病毒相关疾病的新型潜在药物靶点
本文研究结果表明，Tax的稳定性依赖于KDR的活性，因此KDR的活性或能作为一种新型策略来靶向作用HTLV-1相关疾病患者机体中的Tax蛋白。
2024-08-14