Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
Nature：单细胞多组学研究揭示唐氏综合征儿童易患白血病的原因
这项单细胞多组学研究为唐氏综合征胎儿造血提供了高分辨率分子图谱，并表明唐氏综合征患者细胞基因组中存在显著的调节重构，从而导致他们易患白血病等血液学疾病。
2024-10-03
Cell Stem Cell | 惠利健团队利用微囊化可增殖人肝细胞类器官实现肝衰竭治疗
该研究实现了大规模制备海藻酸钠微胶囊包裹的的可增殖人肝细胞类器官，并在80%肝切和对乙酰氨基酚诱导的肝衰竭小鼠模型中证明了eLO腹腔移植的有效性。
2024-03-10
Nature：揭示导致人类非洲昏睡病的布氏锥虫战胜宿主免疫反应的新机制
结果表明，布氏锥虫将组织作为相对受保护的空间，可以在其中存活更长时间，产生更多样的VSG变体，并有可能以比免疫系统更快的速度将这些变体重新传播到血液中。
2024-11-21
Redox Biology：亚精胺在沙门氏菌抗逆性中的关键作用
研究表明，亚精胺是沙门氏菌中一个重要的调控分子，它与沙门氏菌中一种新的抗氧化酶(GspSA)一起调节多种抗氧化途径，以防止沙门氏菌对小鼠的氧化损伤和增强其毒力。
2024-04-27
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20