Science子刊：我国科学家开发出有望治疗破坏性神经退行性疾病的新疗法
Chen与中国各地的合作团队发现，在阿尔茨海默病和Sandhoff病（遗传性神经退行性疾病）小鼠模型中，症状出现前进行的移植成功替代了缺陷细胞，减缓了神经元退化。
2025-08-27
Nature子刊：刘燕/王存玉/罗聃团队开发新型纳米药物，缓解细胞衰老，逆转衰老相关疾病
该研究开发了一种参与能量代谢的纳米药物——EM-eNM，通过维持线粒体稳态以缓解细胞衰老、逆转衰老相关疾病。
2025-08-24
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mRNA疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mRNA 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21
谭蔚泓院士连发3篇论文，开发核酸适配体药物，治疗阿尔茨海默病及多种癌症类型
2025-10-10
2025诺贝尔奖得主连发两篇论文：开发iTreg细胞疗法，治疗炎症性疾病和自身免疫疾病
通过细胞因子和药物手段，成功将常规效应 T 细胞诱导转化为功能稳定的调节性 T 细胞（S/F-iTreg 细胞），用于炎症性疾病（炎症性肠病、移植物抗宿主病）及自身免疫疾病（寻常型天疱疮）的细胞治疗。
2025-11-01
清华大学最新Cell子刊论文：开发新型STING激动剂，激活强大的抗病毒及抗肿瘤免疫
该研究鉴定出一种新型 STING 激动剂——GNE-6468，可高效激活 STING 介导的天然免疫应答和非经典自噬，在细胞和动物的抗病毒及抗肿瘤免疫治疗中展现出潜在应用价值。
2025-12-09
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
上海交大/清华大学合作开发AI模型，通过视网膜照片预测中风风险
在这项最新研究中，研究团队开发了一种深度学习系统——DeepRETStroke，这是一个专用于表征眼-脑连接的领域特定基础模型。
2025-06-10