Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nature：高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法
本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤，并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。
2024-09-11
Nature Genetics：赵方庆团队开发高通量三维空间转录组新技术
MAGIC-seq提出了“拼接芯片”的概念，即通过调整网格间距和多轮编码的方式将多个捕获网格拼接在一起，突破了传统微流控方法的通道限制，实现了高分辨率与大视野的兼顾。
2024-09-13
Nat Microbiol：孙红哲团队开发金属药物与抗生素联用策略对抗耐药细菌感染
本研究结果强调了铋基药物与特定临床使用抗生素共同对抗铜绿假单胞菌感染方面的再利用能力，为解决抗生素耐药性危机提供的有力的武器。
2024-09-27
Nat Genet：靶向作用染色体外DNA或有望开发治疗人类侵袭性癌症的新型疗法
本文研究结果揭示了ecDNAs在肿瘤进展和转移过程中或许能提供一定的竞争优势，同时其也有望作为新型靶点帮助开发治疗人类侵袭性癌症的疗法。
2024-10-20
Cell：时毅/章培君团队开发全新广谱抗病毒平台，阻断病毒突变逃逸
AMETA平台将高亲和力的人免疫球蛋白M（IgM）骨架与双特异性纳米抗体相结合，实现了对复杂病原体表位的多价结合。
2024-11-03
Cell：利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台，即FAST-PLV。该平台可避开肝脏，使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28
Nat Cell Biol：赵方庆团队开发基于编程控制的转录组实时测序新技术
该研究首次提出了转录组智能测序的概念，依托人工智能纳米孔自适应测序算法，能够实时判断测序分子来源，并可编程选择目标测序分子进行全长测序。
2024-11-03
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14