阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
Nature子刊：南京师范大学黄和/孙小曼团队开发机器学习指导的合成生物学工程菌株优化策略
该研究为构建高性能细胞工厂提供了一种新策略，该策略无需复杂的基因组编辑工具，可适用于多种微生物中。
2024-06-13
利用减肥激素GLP-1递送阻断NMDA受体的小分子到大脑中，可显著达到减肥效果
这种新药在细胞层面上的惊人之处在于，它将 GLP-1 和阻断 NMDA 受体的小分子结合在一起。它利用 GLP-1 作为特洛伊木马，将这些小分子专门偷运到影响食欲控制的神经元中。
2024-05-27
宾大团队发现，小分子微管稳定剂CNDR-51997可安全有效地减少阿尔茨海默病小鼠模型的Aβ和tau病理
该研究表明，CNDR-51997可以同时减少两种AD标志性病理，有望成为AD和/或其他tau蛋白病的有效治疗药物。期待进一步更广泛的临床研究，来验证这些发现是否适用于人类患者。
2024-07-07
NEJM | 吴一龙领衔全球研究，有望改写ALK阳性非小细胞肺癌辅助治疗
研究人员报告了一项随机、开放标签、3期ALINA试验的初步分析结果，该试验研究了在alk阳性非小细胞肺癌切除术患者中，与标准化疗相比，佐剂阿来替尼的疗效和安全性。
2024-04-17
复旦大学李小英团队证实最强减肥药替尔泊肽在中国人中同样安全有效
这项3期临床试验表明，在中国肥胖或超重的成年人中，每周一次10 mg或15 mg 的替尔泊肽治疗可带来有统计学意义和有临床意义的体重减轻，并且具有可接受的安全性。
2024-06-03
Molecular Cancer: CIRCNOX4激活促进非小细胞肺癌肿瘤生长和转移
本研究揭示了一种新的机制，通过这种机制，环状RNA诱导的成纤维细胞生态位有助于非小细胞肺癌的炎症微环境和转移进展。
2024-04-03
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26