赛诺菲潜在“first-in-class”小分子疗法达主要终点
Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂，有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物。
2024-05-25
J Nanobiotechnology : 基于纳米颗粒负载小分子光敏剂的nir可活化一氧化氮发生器，用于光动力/气体协同治疗
本研究设计并合成了一种多功能纳米平台Cy-NMNO@SiO2，它是一种探针Cy-NMNO装载到介孔二氧化硅中以实现药物递送。
2024-10-30
Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
2024-08-09
生长抑素受体5与天然肽和药物分子的激活机理研究获得进展
该研究利用冷冻电子显微镜技术，解析了天然多肽激动剂CST17和临床抗肿瘤药物octreotide分别激活SSTR5并结合下游Gi蛋白的三维复合物结构，分辨率分别为2.7和2.9埃。
2024-07-10
Advanced Science：小胶质细胞又“作妖”了！东南大学团队揭秘小胶质细胞诱发抑郁的新机制
该研究首次证实，小胶质细胞来源的维生素D结合蛋白（VDBP），会在慢性不可预测轻度应激（CUMS）易感小鼠的核心情绪相关脑区高度表达，并加剧了CUMS诱导的抑郁表型。
2025-01-03
“快乐激素”与大脑的分子博弈！Nature揭示：可卡因与人类多巴胺转运蛋白相互作用的精细结构，助力进一步理解药物成瘾背后的分子机理
通过解密可卡因作用于大脑的分子机制，研究者有望促进新型靶向药物的研发，以应对人类的成瘾问题，为成瘾症治疗领域带来曙光。
2024-08-20
山东第一医科大学周香香/解维林团队综述PROTAC和分子胶等靶向蛋白降解技术的药物发现及临床进展
蛋白靶向降解（TPD）代表了药物开发范式的关键转变，正在进行的研究和临床试验无疑将提供更深入的见解。
2024-11-18
NBE：胞内药物储存新方法！浙江大学顾臻/李洪军/上海交通大学刘培峰报告了一种原位控制生物分子凝聚体用于胞内药物富集和保留！
该研究开发了一种生物正交反应操纵的LLPS系统，用于丰富和延长小分子药物的保留时间。
2024-09-18
Nat Commun：利用人类小胶质细胞图谱揭示疾病相关的小胶质细胞亚群在神经退行性疾病中的变化
这项研究的主要结论支持GPNMB高表达的小胶质细胞亚群的相关性，在阿尔茨海默病中更为明显，但在其他疾病中也有相关性。
2025-01-26
阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02