阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
礼来潜在首创口服小分子显著降低心血管事件高风险成人Lp(a)水平
2024-11-24
Cell：利用细胞焦亡治疗癌症，吴皓团队发现激活抗肿瘤免疫且无毒的GSDMD小分子激动剂
该研究揭示了一种依赖于低水平肿瘤细胞焦亡来诱导抗肿瘤免疫的策略，并提出了利用焦亡进行癌症治疗而不引起明显毒性的可能性。
2024-09-11
生长抑素受体5与天然肽和药物分子的激活机理研究获得进展
该研究利用冷冻电子显微镜技术，解析了天然多肽激动剂CST17和临床抗肿瘤药物octreotide分别激活SSTR5并结合下游Gi蛋白的三维复合物结构，分辨率分别为2.7和2.9埃。
2024-07-10
Nat Commun ：上海药物所揭示E6AP活性动态调控分子机制
该研究利用冷冻电镜技术分别解析了E6AP和E6结合E6AP不同构象复合物结构，并结合分子动力学模拟分析和生化实验，系统揭示了E6AP活性动态调控的分子机制。
2024-05-15
Nat Commun：SARS-CoV-2 3CLpro EDP-235小分子抑制剂可阻止病毒在体内复制和传播
EDP-235是一种有效的口服SARS-CoV-2抑制剂，对所有常见的SARS-CoV-2变种具有一致的抑制作用。
2024-08-25
Nat Commun：一种特殊的分子疗法或有望治疗人类小细胞肺癌
本文研究结果强调了6TdG分子的免疫增强和癌症转移减少的效应，并采用了一系列互补的体外和体内小细胞肺癌临床前模型来为小细胞肺癌的治疗提供一种潜在有效的手段。
2024-03-19
Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
2024-08-09
这种小分子偶联多肽，实现更强且更持久的减肥效果
该研究开发了一种特洛伊木马式减肥方法——将一种小分子药物MK-801隐藏在GLP-1类减肥药中，对控制食欲的脑细胞进行“双重打击”。
2024-05-31
研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础
SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂，目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果，且达到了临床预期，有望成为最新一代靶向TRPV1。
2024-09-08