药学学报: Nat10通过乙酰化CEP170 mRNA提高多发性骨髓瘤的翻译效率促进细胞增殖
多发性骨髓瘤(MM)仍然是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤，尤其是高危亚组患者具有高增殖的特点，即使用蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等先进的新药治疗，他们的预后也没有明显改善。
2022-08-25
多发性骨髓瘤(MM)创新药！欧盟授予Nexpovio(塞利尼索)完全批准：用于≥2线治疗！
selinexor(塞利尼索)是全球第一款获得批准的核输出抑制剂（SINE），已在中国获批，德琪医药拥有该药在亚太区多个市场的独家权利。
2022-07-25
复发型多发性硬化(RMS)新药！BMS口服S1P受体调节剂Zeposia：早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何，大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月，近80%丘脑体积较大的患者（45.5%改善，34.1%保持）认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
2022-06-29
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
强生talquetamab：治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)疗效显著!
数据显示，在推荐的皮下2期剂量（RP2D）下，talquetamab每周一次（QW）或每2周一次（Q2W）治疗显示出令人鼓舞的治疗反应。
2022-06-13