Blood：新研究揭示CAR-T细胞治疗后出现癌症复发的多发性骨髓瘤患者的治疗选择
在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院和纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员确定了能够帮助接受CAR-T细胞治疗后出现癌症复发的多发性骨髓瘤患者的疗法。
多发性硬化(MS)新药！口服S1P受体调节剂Zeposia：不影响新冠疫苗接种效果，改善长期认知功能!
无论之前是否暴露于COVID-19，接受Zeposia治疗的大多数患者，在接种COVID-19疫苗后都能产生免疫反应。此外，接受Zeposia治疗的患者，长期认知功能改善。
多发性骨髓瘤(MM)新药！BCMA靶向疗法Blenrep头对头优势3期临床试验：总缓解率(ORR)达41%!
Blenrep是全球获批的第一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，BCMA是多发性骨髓瘤（MM）新药研发的热门靶点。
多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab突破性疗法认定!
除了BTD，elranatamab还被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。FDA和EMA还分别授予elranatama治疗RRMM的快速通道资格
多发性骨髓瘤(MM)首个双特异性抗体疗法！强生Tecvayli(BCMAxCD3)获美国FDA批准!
Tecvayli是第一个被批准用于治疗多发性骨髓瘤(MM)的双特异性抗体疗法，以B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3为靶点。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
NEJM：新型药物疗法或能有效治疗多发性骨髓瘤患者
来自埃默里大学等机构的科学家们通过研究发现，一种新型药物或能让那些疾病复发或对三种或更多早期疗法有耐受性的多发性骨髓瘤患者受益。
Cells:利用患者来源的iPSCs建立多发性内分泌瘤疾病模型方面获进展
进一步免疫缺陷小鼠移植实验发现，不同干细胞阶段的MEN1细胞不能成瘤，只有移植MEN1胰岛β样细胞才可以形成肿瘤，并表达与患者原位肿瘤一致的PNETs标志物。
药学学报: Nat10通过乙酰化CEP170 mRNA提高多发性骨髓瘤的翻译效率促进细胞增殖
多发性骨髓瘤(MM)仍然是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤，尤其是高危亚组患者具有高增殖的特点，即使用蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等先进的新药治疗，他们的预后也没有明显改善。
复发型多发性硬化症(RMS)新药！诺华B细胞靶向疗法Kesimpta：持续治疗4年，80%患者实现无疾病活动!
Kesimpta是新一代B细胞耗竭剂,具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性。