《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
2023-11-02
Nature子刊：叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗，实现“闻香治病”
该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达，为合成生物学提供了新的调控工具，也为可控性的基因治疗研究提供了新方法，有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。
2024-02-12
Science：科学家识别出所有哺乳动物脑细胞共有的学习和记忆基因的新型调节功能
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种能控制哺乳动物（包括小鼠和人类）记忆和学习能力的特殊DNA序列（SYNGAP1基因）的新功能。
2024-03-08
科研人员首次发现肠道细菌介导遗传性视网膜疾病，并提出抗菌/肠道基因治疗的全新防控方法
新研究成果开辟了CRB1相关遗传性致盲眼病与肠道微生物的全新研究方向，给CRB1相关遗传性致盲眼病的治疗带来了新曙光，并可能对更广泛的眼部疾病产生影响。
2024-03-17
研究揭示ZNF143架构三维基因组的机制
该研究全面解析了ZNF143在染色质三维结构和基因转录调控中的作用，为其它转录因子或反式调控因子在三维基因组架构中的研究提供新的方法和思路。
2024-02-06
研究揭示水稻DELLA蛋白抑制基因表达的表观调控新机制
本研究系统解析了DELLA抑制基因表达以及赤霉素快速激活基因转录的染色质修饰基础，揭示了水稻赤霉素信号传递中的表观调控新机制。
2023-09-26
Nat Med：科学家识别出或能解释2型糖尿病风险差异的特殊基因簇和生物学通路
这些多祖先的2型糖尿病基因簇或许包含了更广泛生物学机制，并能为解释2型糖尿病风险描述的祖先相关差异提供初步的见解。
2024-03-14
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
夏波等人发表Nature封面论文，揭示这个跳跃基因抹去了人类的尾巴，并带来了额外风险
人类肯定是从失去尾巴中得到了某种明显的好处，例如可以直立行走。但我们可能也为失去尾巴付出了代价——高达千分之一的神经管闭合缺陷，直到现在我们仍然能够感受到它的余威。
2024-03-03
