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刘如谦创立新公司,利用新型VLP载体,开发下一代基因药物

2024年4月9日,Nvelop Therapeutics正式宣布,公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台,开发下一代基因药物。

2024-04-11

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

柳叶刀子刊:用音乐触发基因开关,激活胰岛素分泌,快速降血糖

这项研究距离临床应用还有很长的路要走,但它提供了一个概念证明,表明了可以通过声波等机械刺激来调控基因网络。

2024-03-06

BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键

本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。

2024-03-18

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Current Biology | 复旦大学文少卿/金力/魏偏偏等合作发布首个帝王——北周武帝宇文邕的基因

综上所述,武帝的遗传起源为汉人形成过程中汉族和非汉族贵族的混合过程提供了直接证据,鲜卑族可能主要由一个一致的、显性的遗传祖先组成。

2024-04-02

Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法

2024-02-26

《神经病理学报》:迄今同类最大规模研究发现能逆转APOE4毒性的罕见基因变异!阿尔茨海默病的治疗有望诞生新靶点

研究者对筛选出的保护性基因进行基因本体论分析,发现有关细胞外基质(ECM)的各种生物过程富集,例如细胞粘附、整合素结合、ECM结构成分等。

2024-05-06

Cells:对乳腺癌细胞系的分型或能为揭示癌症相关的基因提供新的见解

本文研究进一步优化了针对特定研究问题从而选择合适模型细胞系的过程,随后他们就能从DSMZ订购具有适当特征的细胞系用于深入研究。

2024-03-23

张余/周菲等团队合作揭示叶绿体基因转录的分子机制

该研究从烟草叶绿体中纯化了PEP-PAP超复合物,并通过单粒子冷冻电镜(cryo-EM)方法测定了复合物的结构。

2024-03-07