Sci Transl Med：科学家有望利用单细胞基因组学技术来加速人类肺部疾病药物的开发
来自德国的科学家们利用新型实验模型来研究肺部疾病，即所谓的人类精确切割肺部切片，这些是肺部组织的薄片，或能用于实验室的研究中。
2023-12-13
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09
研究发现调控大豆耐荫性和产量的关键基因
该研究定位了一个调控大豆株高的主效基因PH13，其编码蛋白与GmCOP1互作来降解STF转录因子，从而促进茎杆伸长。该基因在自然群体中有三种主要单倍型
2023-11-03
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
2023-09-19
导致喝酒脸红的基因突变，还会增加心脏病风险，吴庆明团队找到潜在治疗药物
研究团队评估了8种药物的治疗效果，这些药物已知能够减少炎症、降低活性氧（ROS）和增加一氧化氮（NO），其中7种已获FDA批准，还有1种是ALDH2激活剂Alda-1。
2023-12-01
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02
Cell Stem Cell：重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因或能帮助抵御人类镰状细胞相关疾病
来自中国上海科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新方法，其或能利用基因编辑手段来重新激活成体血液细胞中休眠的胎儿氧转运蛋白，从而有望逆转一系列人类血液疾病。
2023-11-29
研究揭示多倍体小麦亚基因组特异转座子介导穗发育可塑性
普通小麦（Triticum aestivum，AABBDD）是经过两次杂交事件形成的异源六倍体，融合了三个二倍体祖先不同的特性，具有强大的可塑性和环境适应能力，成为广泛种植的主粮作物。
2023-11-25