Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nat Commun：科学家识别出对抵御前列腺癌非常重要的基因
本文研究强调了转移性前列腺癌进展过程中经典肿瘤抑制基因和表观遗传学调节子之间的积极遗传相互作用，或为后期开发潜在疗法提供新的线索和见解。
2024-06-06
EMBO J ： 周兆才/焦石/安利伟发现辅因子介导的基因转录抑制性相分离现象并研发诱导TEAD4抑制性相分离的抗肿瘤干预策略
该研究的发现揭示了生物大分子相分离对细胞生长调控的新型模式和分子机制，为靶向相分离的肿瘤治疗提供新思路。
2024-10-08
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Cell Stem Cell：ERRγ基因或能“训练”胃部干细胞转化为产酸壁细胞
本文研究记录了干细胞在体内沿着单一谱系的分化过程，并表明ERRγ或许能作为开发治疗壁细胞相关障碍的新型疗法的靶点。
2024-05-18
Cell：新的图谱针对基因如何在早期胚胎发育中起作用提供新见解
研究人员开发了一种自动系统，用于分析胚胎发生所需的基因功能，其中胚胎发生是受精卵从单细胞发育成具有皮肤、消化道、神经元和肌肉等不同组织的有机体的过程。
2024-05-28
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Cell：利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析，一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
研究发现：好朋友之间的基因相似度达到了四代以内远亲的程度！并且彼此会共享10%的肠道微生物
这两项研究不仅为我们理解友情的本质提供了一个全新的视角，也让我们重新思考人类社会关系的深层次机制。
2024-12-02
Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制
scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架，捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。
2024-07-20