HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
东京大学利用干细胞和类器官技术重现胆管发育，开启胆汁淤积性疾病治疗新纪元
本研究成功模拟了肝上皮组织与血管的相互作用，形成了含有人工血管的肝类器官（BVLO），重建了人类胆管结构，为研究先天性胆道疾病提供了一个有效的体外模型。
2024-09-04
Mol Cell：揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色
本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。
2024-09-04
Stem Cell Res & Ther：科学家利用诱导多能干细胞所衍生的无基质人类肺部类器官来模拟机体肺部损伤
开发3D模型作为实验工具的巨大努力或能成功产生更自然的体内样培养环境，比如ECM的存在，甚至与其它组织特异性细胞的适当空间和信号之间的相互作用，从而就能增加各自研究的转化相关性。
2025-01-08
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
Nature子刊：董晨团队揭示CD8+T细胞活化的三维基因组调控机制
本研究不仅揭示了 TRIM28 在 CD8+ T 细胞活化中的关键作用，还为开发针对肿瘤和感染的新型免疫治疗策略提供了潜在靶点。
2025-01-25
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
干细胞助力，纳米技术破局！Front Pharmacol：创新性的治疗体系——LNPs@S/T系统，骨关节炎治疗迎来新曙光
该研究成功开发出LNPs@S/T系统，其通过调节胆固醇代谢、招募滑膜间充质干细胞并诱导其分化，有效防止软骨降解、促进基质再生，在骨关节炎大鼠模型中展现出良好治疗效果，为骨关节炎治疗提供了新方向。
2025-01-02