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Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱

每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。

2023-12-28

Mol Psych:科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法

来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现,一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护,且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。

2024-01-08

刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合,单因子基因治疗逆转骨关节衰老

该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录(Science Translational Medicine,2021)之后,针对人类基因组中衰老抑制基因,首次系统筛选出SOX5等新型促

2023-10-13

奥希替尼化身EGFR罕见突变治疗“独角兽”

“独角兽公司”的概念,相信大家应该都熟悉,它们往往能率先在一个领域冲出新天地,而且成功模式难以复制。为啥奇点糕要叨叨这个呢?

2023-12-08

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Nature:解锁神经发育疾病的关键基因功能

大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈:神经元发展出具体的功能,并在大脑中小范围移动到达正确的位置,通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。

2023-11-22

基因组数据揭示淋巴瘤的致命演变

哥伦比亚大学和香港科技大学的研究人员进行的一项研究正在帮助阐明低度淋巴瘤在发展为更具侵袭性的肿瘤时经历了怎样的变化,这可能会启发新疗法的开发。近期,研究结果发表在《自然遗传学》杂志上。

2023-12-21

Nature子刊 | 荷兰莱顿大学 Maurijn van der Zee团队发表《适应气候变化:突变使面粉甲虫加速发育》

全球变暖导致昆虫的发育时间提前,然而相匹配的食物资源的发育没有一致性地提前,这就导致了昆虫生态位上的错配。为了生存,昆虫已经在遗传基础中进行了改变去适应这种错配。

2023-11-22

JEM:血液干细胞的突变或会加速机体结肠癌的进展

科学家们通过研究揭示了血液系统中常见的年龄相关的改变是如何促使特定的结肠癌生长地更快的。相关研究结果表明,这些影响效应或能被治疗性地靶向作用来减少肿瘤的生长并改善患者的生存情况。

2023-08-30