研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老（cellular senescence）是器官衰老乃至机
2023-10-14
哈佛团队揭示肺癌靶向药介导部分癌细胞基因加速突变的关键机制
研究者们发现，各种治疗NSCLC时常用的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类靶向药，会诱导DTPs高表达APOBEC3A，而它会促进癌细胞的DNA双链断裂增多，使癌细胞基因组更不稳定，更可能“进化出”耐药突
2023-07-07
Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破：探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略
该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中，并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。
2024-03-06
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09
Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
2024-01-08
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04