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CAR-T细胞疗法研究进展(第42期)

CAR-T细胞产品liso-cel可增加复发性大B细胞淋巴瘤患者的生存率、利用CAR-T细胞靶向表达内皮唾酸蛋白的非癌细胞有望治疗乳腺癌

2024-03-29

Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略

该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。

2024-03-06

Nat Commun:放疗与免疫疗法的组合性疗法或能有效抵御乳腺癌“冷”肿瘤

来自威尔康奈尔医学院等机构的科学家们通过研究发现,将放射疗法与另外两种类型免疫疗法(一种能增强T细胞的功能,另一种则能增强树突状细胞的功能)结合后或能控制三阴性乳腺癌临床前模型机体中的肿瘤进展。

2023-10-11

研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因

随着人口老龄化的到来,衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持,进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老(cellular senescence)是器官衰老乃至机

2023-10-14

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传病

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

Mol Ther:科学家有望开发出治疗人类青光眼的新型基因疗法

来自麦考瑞大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型基因疗法,其或能治疗全球导致人类不可逆失明的主要原因。

2023-07-07

Cell | 未来癌症治疗的前沿:靶向SMARCAL1的疗法探索

本文将重点介绍的就是这样一个分子——SMARCAL1,它在癌症免疫逃逸中扮演着至关重要的角色。

2024-02-06