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  • 武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法

     Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以

  • 辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果

     6月18日,辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec(SB-525或PF-07055480)用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示,接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友

  • Nat Med:研究抑制AAV相关的免疫反应,将推动基因疗法快速进展!

    2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作,近日在在自然医学(Nature Medicine)杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应,这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。

  • 改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极

    日前,专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布,其研究性2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中,接受一次治疗一年后,患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类

  • 随访时间长达4年!A型血友病基因疗法长期疗效喜人

     BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec,在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明,在接受一次基因疗法后4年时,患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟(WFH)

  • Science:基因疗法可挽救视力

    人类主要依靠视力进行活动。失去视力意味着无法阅读,识别他人或找到东西。黄斑变性是全球视力障碍的主要原因之一,近2亿人受其影响。其中主要原因是视网膜中的感光体失去对光的敏感性,这可能导致视力受损甚至完全失明。对此,最近巴塞尔分子与临床眼科研究所(IOB)的科学家与德国灵长类动物中心(DPZ)同事一起,开发了一种基于基因疗法的全新治疗方法。他们设法使用近红外光激

  • 全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准!

    2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)旗下基因治疗公司AveXis近日宣布,欧盟委员会(EC)有条件批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,具体为:(1)SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者;(2)SM

  • 辉瑞公布DMD基因疗法最新结果

     5月15日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,其在研基因疗法PF-06939926,在治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的1b期临床试验中,表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效,以及可控制的安全性事件。该公司计划在今年下半年启动这一基因疗法的全球性3期临床试验。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因上出现突变而导致的罕

  • 杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

    2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

  • Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂

    对于患有关节炎的人而言,运动与理疗都是增强肌肉,减轻关节疼痛的好办法。但是,面对骨关节炎引起的关节疼痛,尤其是对于超重的老年人而言,增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间,而且难度很大。然而,圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明,基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。