首页 » 标签 :“基因疗法”(共找到约450条相关新闻)
  • 改良CRISPR-Cas9将为耳聋带来精准基因疗法

    根据世界卫生组织的数据,全世界有4.66亿人患残疾性听力损失,相当于平均不到20人中就有1人丧失听力。遗传造成的听力损失还是新生儿最常见的残疾之一。基因编辑技术的问世,为治疗基因缺陷引起的遗传性耳聋带来了前所未有的希望。最近,哈佛医学院和波士顿儿童医院的一支联合研究团队,利用优化的CRISPR-Cas9基因编辑系统,在耳聋小鼠模型上精确识别并修正内耳的致聋突变,帮助小鼠留住听力。这一概念验证的完成

  • 基因疗法治疗DMD 辉瑞首次公布人体试验早期数据

     29日,辉瑞(Pfizer)公司公布了旨在治疗杜兴氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的基因疗法PF-06939926,在1b期临床试验中获得的初步结果。试验结果显示,这一基因疗法能够提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平,并且改善肌肉功能性指标。DMD是一种严重遗传病,患者肌肉逐渐退化和无力,症状通常在儿童3-5岁时开始出现。患者在十几岁时

  • 罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

    2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。此次RMAT资格的授予,是基于来自GEM-1和GEM-2

  • 罕见皮肤病基因疗法!首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功

    2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司,近日公布了候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)安慰剂对照II期研究(GEM-2)的积极结果,以及来自I期研究(GEM-1)的最新数据。数据发布后,公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯

  • 基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 3期试验今年启动

      日前,Krystal Biotech公司宣布,其基因疗法KB103在2期临床试验中取得积极结果,治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定,RMAT认定旨在加快再生医疗产品(包括基因治疗产品)的开发和批准。DEB是一种罕见的慢性遗传性疾病,患者编码VII型胶原蛋白(COL7)的基因出现突变,皮肤中缺少胶原蛋白,从而

  • 数据盘点近10年基因疗法发展趋势

     本月初,bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准,治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中,诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准,治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者。多家大型药企也在通过并购或开展研发合作的形式,布局基因疗法领域。种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealFor

  • Vertex发力基因疗法布局 拓展合作、收购公司动作不断

     日前,Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力,以开发针对杜氏肌营养不良(DMD)与1型肌强直性营养不良(DM1)的新型疗法。为此,它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作,并将收购Exonics Therapeutics。在与CRISPR Therapeutics的合作上,Vertex将支付1.75亿美元的先期付款,获得其CRISPR

  • Nat Mater:金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病

    2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式,朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒,他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上,论文标题为“Targeted homology-d

  • Sci Trans Med:基因疗法——治疗视力的新手段

    2019年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近一篇文章中,作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段,当感光细胞(视杆细胞和视锥细胞)仍然完整时,早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙(LCA)的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变,为全球其他条件下30多个基因替代试验铺平了道路。基因独立策略旨在

  • bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血

     今日,bluebird bio公司宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标,不