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  • Hum Gene Ther:基因疗法治疗地中海贫血症效价分析

    2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血,而一项新的研究已经表明,与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比,基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本,相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研

  • 自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)

  • 《Gene Therapy》权威呼吁: 各方应加快改革进程,让细胞和基因疗法更好惠及患者丨

    下一代细胞和基因疗法为患者带来了巨大的希望,包括癌症的高完全反应率和逆转特定基因突变引起的失明等。美国食品和药品监督管理局(FDA)在2018年收到近500个涉及基因治疗产品的活跃研究性新药(IND)申请,过去十年中有23亿美元资金用于私人基因治疗公司。FDA已经创新了批准途径,例如再生医学高级治疗(RMAT)指定,并且在2017年,第一个细胞疗法 - 诺华的tisagenlecleucel(Ky

  • 基因疗法Zolgensma试验中2例患者死亡 诺华展开调查

     诺华公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的实验性基因疗法Zolgensma临时中期试验结果,并于周五(4月19日)表示,正在调查试验中的死亡案例是否与该基因治疗有关。2019年肌营养不良协会临床与科学会议上周在美国举行。此次会议上,诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma治疗1型SMA的III期临床研究STR1VE中期数据。据路透社报道,诺

  • SCID-X1体外基因疗法显示惊人疗效

     17日,NEJM发表一篇X-链接复合免疫缺陷(SCID-X1)基因疗法的文章。这个由St. Jude科学家设计、将由Mustang Bio推广的体外基因疗法利用一个可以防止癌变的独特病毒载体将患者的细胞发生变异的IL2受体gama单位用正常基因替换,然后回输给患者。8位婴儿患者平均跟踪16.4个月没有发现严重副作用,7位患者的CD3+、CD4+、NK细胞三、四个月后正常,第八位患者也在

  • 诺华基因疗法3期结果积极 有望5月获批上市

     日前,诺华旗下的AveXis公司宣布,治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,在名为STR1VE的3期临床试验中,获得积极中期结果。Zolgensma能够延长婴儿的无事件生存期(event-free survival),提高运动能力评分,并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。这款疗法如果获批,将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。SMA是一种

  • 基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”

     日前,Fibrocell Science宣布与Castle Creek Pharmaceuticals达成一项合作协议,开发和推广Fibrocell的主打在研基因疗法FCX-007,用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)。RDEB是一种危及生命的罕见遗传疾病,又名“蝴蝶症”。Fibrocell是一家专注于转化自体细胞以治疗皮肤和结缔组织疾病的细胞和基因治疗公司。RDEB是常

  • ScoutBio B轮融资2000万美元 基因疗法用于猫狗或成现实

     由传奇基因治疗先驱和宾夕法尼亚大学研究员詹姆斯·威尔逊(JamesWilson)共同创立,一家与宾大合作的生物技术公司ScoutBio刚刚筹集了2000万美元的B轮融资,以加强其针对常见宠物疾病的一次性基因疗法管线。没错,ScoutBio正在使用一些熟悉的腺相关病毒(AAV)技术递送治疗性转基因,治疗慢性肾病、慢性疼痛和炎性皮肤病特应性皮炎等疾病,以求改革针对这些慢性疾病的宠物药物。融

  • 基因治疗并购继续热!这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商

      Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织(CRO),4月15日该公司宣布,将以12亿美元收购Paragon Bioservices,后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司,开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒(AAV)是最常用的基因治疗递送载体,该公司在AAV载体方面拥有专业知识,在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale

  • 诺华买入阿斯利康前工厂 为其全球首款SMA基因疗法上市做准备

     诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计划,2018年4月,其宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis,目前AveXis正在建立一个工业制造网络,帮助诺华实现其在基因疗法方面的目标。本周一(4月1日)AveXis宣布,购买了位于科罗拉多州的前阿斯利康工厂,这也使其拥有的生产基地数量增加为4个。AveXis收购了位于科罗拉多州朗蒙特的6栋前阿斯利康的工厂,该园区拥有近700,00