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  • 基因疗法连获喜讯 FDA取消两家公司临床试验禁令

    近日,FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令,这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics公司是一家致力于开发精准基因疗法,治疗罕见神经肌肉疾病的公司。而Epizyme公司是一家开发创新表观遗传学疗法的公司。Sarepta的技术平台是利用化学合成的二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物(PMOs)来影响RNA的转译过程,从而改变蛋白

  • Nat Med:基因疗法新突破!成功治疗线粒体基因突变疾病

    2018年9月25日讯 /生物谷BIOON /——线粒体基因组突变(mtDNA)是导致线粒体疾病很重要的原因。到目前为止,由于外显率、表现和预后的异质性,这些线粒体疾病仍然无法治愈,也很难有效治疗。图片来源:Nature Medicine为了为这类疾病带来新的治疗方法,近日来自剑桥大学的科学家们利用了一种最近开发的可以代表心脏组织中异质mtDNA疾病的常见分子特征的小鼠模型(m.5024C>

  • Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目

    近日,Amicus Therapeutics公司通过收购Celenex公司签署了最终协议来获得在全国儿童医院(美国)许可的10个基因疗法项目。这些项目计划由全国儿童医院和俄亥俄州立大学研究所的基因治疗中心开发。Celenex是全国儿童医院的分支机构。根据该交易条款,Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款。Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的发展里程碑和2.62亿美元的注册申报和批

  • 囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线

      今日(9月21日),Amicus Therapeutics公司宣布,通过收购Celenex公司,它从全国儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)和俄亥俄州立大学(Ohio State University)获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6,CLN3,和CLN8 Batten病(Batten disease)的主打研究项目

  • Nature子刊:华人团队的基因疗法 竟有望打败可卡因依赖?

      今日(9月19日),《自然》子刊《Nature Biomedical Engineering》在线发表了一篇来自芝加哥大学的最新研究论文。由Ming Xu教授和Xiaoyang Wu教授领衔的一支团队利用CRISPR基因编辑技术,开发了一款全新的基因疗法。它有望能缓解可卡因滥用的问题!前几年,《湄公河行动》的热映让普通百姓直观认识到了毒品的危害。在诸多毒品中,可卡因是危害最

  • PNAS:基因工程技术帮助研究人员克服基因疗法面临的两大免疫障碍

    2018年9月10日讯 /生物谷BIOON /——迄今为止,在使用基因疗法治疗杜氏肌营养不良症时会面临两大免疫障碍:一是治疗杜氏肌营养不良患者的抗肌营养不良蛋白会发生突变,因此会变成外源性蛋白,从而引发免疫反应;二是用于递送抗肌营养不良蛋白的腺相关病毒6(AAV-6)载体是一种病毒载体,具有固有的免疫原性。为了克服这些障碍,近日来自斯坦福大学和华盛顿大学的科学家们开发出了一种新技术去递送工程化的质

  • 硬皮病首种基因疗法获美FDA快速通道指定

      9月5日,专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称,美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。中重度局限性硬皮病属于一种慢性自身免疫性皮肤病,表现为过度产生细胞外基质,特别是胶原蛋白,导致皮肤和结缔组织增厚。局限性硬皮病包括几种亚型,可根据病变的深度和类型进行分类。其中重度类

  • MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位

    8月27日,总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局(FDA)孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位,用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症(ACHM)患者。AAV-CNGA3是一种基因疗法,用于恢复眼细胞的锥形功能,通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。至此,AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑,包括FDA在8月13日授予了该

  • CRISPR:全球首个大型动物研究证实 基因疗法有望根治肌萎缩

      谁都希望自己的宝宝健健康康,但有些时候,偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人,生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现,宝宝是得了先天性遗传病。在诸多遗传病里,杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内,大约有30万名儿童正饱受这种疾病的困扰,其中绝大多数是男孩。这是因为导致杜氏肌营养不良的基因dystrophi

  • 随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?

    2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司(CBS)网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论:这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后,一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的,它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种