日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。

 今日，PsiOxus Therapeutics公司与帕克癌症免疫疗法研究所（The Parker Institute for Cancer Immunotherapy）联合宣布，将合作展开一项研究，利用PsiOxus公司基于病毒的基因疗法，治疗对免疫疗法产生抗性的实体瘤。癌症免疫疗法是癌症治疗领域的一个重大突破，但是免疫疗法并不是对所有癌症类型都有效。在治疗实体瘤方面，如何克服肿瘤微环

  11月12日，Ziopharm Oncology公司公布称，其与再生元（Regeneron）达成了临床合作协议，将进行在研基因疗法Ad-RTS-hIL-12+veledimex联合再生元抗PD-1疗法Libtayo？ （cemiplimab-rwlc）用于复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的临床研究。Ad-RTS-hIL-12+veledimex是Ziopharm公司受控IL-

  日前，基因疗法公司Myonexus Therapeutics宣布启动一项评估新型基因疗法MYO-101的临床试验，用于治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）。该公司致力于与美国国家儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）的基因疗法中心以及Sarepta Therapeutics合作，为肢带型肌营养不良症（LGMD）开发首个矫正基因疗法。他们的目标是

2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元

  日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二

2018年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自牛津大学的科学家们通过研究首次利用基因疗法在临床中治疗无脉络膜症（一种失明）取得积极性成果。图片来源：Prof Robert MacLaren这项研究中，研究人员招募了14名患者，并在患者眼睛后方注射一种含有缺失基因的病毒，该研究始于2011年，在实验结束时研究人员发现，

2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L

位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测，参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白（micr

2018年10月06日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突