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研究发现神经型肝豆状核变性的脑内特征性金属沉积模式

该研究通过超高场强磁共振技术结合磁敏感序列,发现“苍白球裂隙征”对神经型肝豆状核变性的诊断和鉴别诊断具有高度敏感性和特异性。

2024-07-02

Clin Mol Hepatol:肝硬化相关并发症的肠道微生物组和代谢组特征

本研究扩大了针对特定肝硬化相关并发症的肝硬化生物标志物的范围,还强调了肝硬化患者粪便微生物和代谢指标下降的相关性,这些指标与MELD和CTP评分以及AST、ALT、胆红素等临床指标密切相关。

2024-09-29

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

Science Immunology | 胞毒性T淋巴细胞驱动细胞毒性的生物力学特征

de Jesus等人开发了一种高分辨率方法,用于分析免疫细胞的机械输出并识别描绘功能不同的细胞亚群的关键特征,比较了CD8细胞毒性T淋巴细胞(CTL)与其他免疫细胞施加的界面力模式。

2024-07-21

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Theranostics:单细胞分析揭示了肝细胞癌中PD-1阻断反应相关的免疫特征

研究表明免疫TMEs在肝癌患者中表现出反应性、无反应性和未治疗的差异,这些差异可能解释了免疫治疗在一些肝癌患者中的低疗效,研究发现这些细胞和分子具有独特的功能,可以靶向增强肝癌患者的免疫治疗效果。

2024-07-26

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05