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首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市

当地时间4月25日,Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市,用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是首款针对AL

2023-04-26

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验

这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。

2024-05-02

Cell Death Differ:科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略

本文研究结果表明,HSP70或许是一种多功能的肿瘤发生驱动因素,其能协调线粒体的动力学变化和自噬过程。

2024-06-09

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

Exp Hematol Oncol:科学家发现一种有望治疗人类胶质母细胞瘤的新型疗法

本文研究结果表明,GPR68或能作为胶质母细胞瘤细胞的细胞外酸化所诱发的自分泌促肿瘤信号级联的关键传感器。

2024-02-19

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Brief Bioinform:一种新型人工智能策略或有望帮助识别新的免疫疗法靶点

来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究开发了一种通过人工智能技术(AI)识别免疫疗法新型靶点的策略。

2024-02-13

Nat Commun:放疗与免疫疗法的组合性疗法或能有效抵御乳腺癌“冷”肿瘤

来自威尔康奈尔医学院等机构的科学家们通过研究发现,将放射疗法与另外两种类型免疫疗法(一种能增强T细胞的功能,另一种则能增强树突状细胞的功能)结合后或能控制三阴性乳腺癌临床前模型机体中的肿瘤进展。

2023-10-11

多篇重要研究成果解读科学家们在抗体疗法研究上取得的新进展!

科学家有望开发出治疗HER2阳性乳腺癌的新型单克隆抗体、科学家开发出一种治疗人类胰腺癌的新型单克隆抗体疗法、单克隆抗体frexalimab在治疗人类复发性多发性硬化症上或能产生有利治疗效果

2024-02-28