Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
AI赋能抗癌免疫疗法！EJMC：中国科学家利用人工智能技术开发出用于癌症免疫疗法的新型抑制剂
本文研究中，研究人员利用人工智能技术开发出了一种新型PTPN2/PTPN1抑制剂，其具有纳米级别的抑制效力、良好的体内口服生物利用性，且具有强大的体内抗肿瘤功效。
2024-04-28
Lancet：德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞（T细胞），并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体（CAR）。
2024-07-09
Nat Biotechnol：利用造血干细胞制造的异体CAR-iNKT细胞有望作为现成的细胞疗法治疗一系列癌症
iNKT 细胞可以改变肿瘤微环境，有选择性地有效消耗周围环境中最具免疫抑制作用的细胞，从而为攻击实体瘤提供了独特的机会。
2024-07-13
Cell Death Differ：科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略
本文研究结果表明，HSP70或许是一种多功能的肿瘤发生驱动因素，其能协调线粒体的动力学变化和自噬过程。
2024-06-09
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
Cell Rep：科学家设计出一种研究巨噬细胞的新方法 或有望帮助开发多种疾病的新型疗法
来自萨里大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种名为集落刺激因子1受体的特殊蛋白，其或能作为血液中单核细胞和树突状细胞及组织中巨噬细胞的可靠标志物。
2024-07-04
